{"id":87354,"date":"2026-06-10T16:13:03","date_gmt":"2026-06-10T16:13:03","guid":{"rendered":"https:\/\/ciaoup.it\/?p=87354"},"modified":"2026-06-10T16:13:03","modified_gmt":"2026-06-10T16:13:03","slug":"malattie-rare-nuova-roadmap-per-la-cura-dellegpa-tra-reti-multidisciplinari-e-terapie-mirate","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/ciaoup.it\/?p=87354","title":{"rendered":"Malattie rare, nuova roadmap per la cura dell\u2019Egpa tra reti multidisciplinari e terapie mirate"},"content":{"rendered":"

(Adnkronos) – Superare la frammentazione assistenziale, azzerare i ritardi diagnostici e promuovere percorsi di presa in carico efficaci. Sono gli obiettivi del piano in 7 punti elaborato dalle associazioni dei pazienti con Granulomatosi eosinofila con poliangioite (Egpa) presentato oggi a Roma alla Camera dei Deputati in un evento che ha visto riuniti istituzioni, comunit\u00e0 scientifica, associazione di pazienti e Industria. La roadmap di azioni concrete scaturisce dal lavoro di ascolto e co-creazione che ha dato vita al Libro bianco ‘Storie di vita con Egpa\u201d, promosso da Gsk con il patrocinio di Apacs Aps, di Egpa Study Group e delle principali societ\u00e0 scientifiche impegnate in quest\u2019area: un punto di partenza fondamentale che ha raccolto evidenze, criticit\u00e0 e proposte lungo tutto il patient journey della persona con Egpa. \u201cL\u2019evento di oggi segna il passaggio successivo: dalla consapevolezza alla responsabilit\u00e0 condivisa, dalla fotografia del problema alla definizione di priorit\u00e0 attuabili\u201d. A sottolinearlo \u00e8 Francesca R. Torracca, presidente Apacs Aps (Associazione Pazienti Sindrome di Churg-Strauss). \u201cLe Istituzioni sono sensibilizzate sulle tante criticit\u00e0 su cui si deve velocemente intervenire affinch\u00e9 la rarit\u00e0 non sia una condanna. E siamo fiduciosi, perch\u00e9 il cambiamento \u00e8 gi\u00e0 iniziato\u201d.\u00a0<\/p>\n

Il piano d\u2019azione in 7 punti. Concretezza la parola chiave che ha guidato il confronto verso una roadmap di interventi prioritari; l\u2019adozione di un Pdta a livello nazionale; il superamento delle disomogeneit\u00e0 regionali attraverso una governance nazionale realmente condivisa sulle vasculiti rare; l\u2019introduzione di un codice di invalidit\u00e0 civile specifico per l\u2019Egpa; la definizione univoca delle caratteristiche strutturali della patologia; l\u2019istituzione di un Registro Nazionale dell\u2019Egpa; l\u2019attivazione di campagne pubbliche di informazione e formazione; l\u2019ottimale utilizzo dei fondi dedicati nell\u2019ambito del Piano nazionale malattie rare 2023-2026\u00a0<\/p>\n

Cos\u2019\u00e8 l\u2019Egpa: il punto di vista dei clinici. E’una malattia rara con una prevalenza inferiore a 5 casi ogni 100.000 abitanti. \u201cNelle sue fasi iniziali \u00e8 spesso confusa con asma grave o rinosinusite cronica, e diventa particolarmente pericolosa quando evolve nella fase vasculitica, aggredendo organi vitali come il cuore, i reni e il sistema nervoso periferico\u201d spiega Augusto Vaglio, Professore Associato in Nefrologia e Direttore della Scuola di Specializzazione in Nefrologia presso l\u2019Universit\u00e0 degli Studi di Firenze, Coordinatore aziendale delle Malattie Rare e Dirigente Medico presso Unit\u00e0 di Nefrologia, Azienda Ospedaliero Universitaria Meyer, Firenze. \u201c\u00c8 frequente che la diagnosi della malattia sia tardiva. Spesso, infatti, passano anni prima di riuscire a identificarla, un tempo troppolungo in cui i danni d\u2019organo evolvono in modo irreversibile. Il tempo \u00e8 un fattore critico di successo del percorso terapeutico\u201d.\u00a0<\/p>\n

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La complessit\u00e0 sistemica dell’Egpa impone di agire subito sulla governance del percorso del paziente: oggi manca un Percorso Diagnostico Terapeutico Assistenziale (Pdta) condiviso a livello nazionale e questa mancanza di uniformit\u00e0 crea una sanit\u00e0 a pi\u00f9 velocit\u00e0, quando servirebbe invece connettere la medicina del territorio con i grandi centri hub ospedalieri, creando delle corsie preferenziali di accesso. \u201cIl paziente deve sentirsi parte di un \u201csistema familiare\u201d in cui ogni figura sanitaria coinvolta lo segue in modo coordinato – aggiunge Cristiano Caruso, Direttore UOSD Allergologia e Immunologia Clinica, Fondazione Policlinico A. Gemelli Irccs roma e delegato ai rapporti con associazione pazienti della Siaaic, Societ\u00e0 Italiana Allergologia Asma e Immunologia Clinica. \u201cIn questo senso l\u2019ospedale non deve accentrare, ma condividere la presa in carico con il territorio per garantire continuit\u00e0 assistenziale. Altro elemento centrale \u00e8 il caregiver, figura fondamentale per il paziente soprattutto in presenza di problemi di mobilit\u00e0, immunosoppressione o difficolt\u00e0 a seguire il percorso da solo. In assenza di una rete territoriale o familiare, anche una terapia efficace pu\u00f2 non bastare\u201d.\u00a0<\/p>\n

Oltre all\u2019adozione di Pdta chiari, condivisi e omogenei a livello nazionale, \u00e8 urgente il riconoscimento di un codice di invalidit\u00e0 specifico, che valorizzi la complessit\u00e0 e l\u2019impatto sistemico dell\u2019EGPA. Serve inoltre un impegno deciso per potenziare la formazione dei medici di medicina generale e degli specialisti. \u201cSi tratta di una patologia che unisce la vasculite all’infiltrazione di eosinofili nei tessuti – spiega Giacomo Emmi, Professore Ordinario di Medicina Interna, Universit\u00e0 di Trieste e direttore Struttura complessa medicina clinica, immunologia e reumatologia, ospedale yniversitario Cattinara, Trieste \u2013 Questa infiammazione pu\u00f2 nel tempo causare a livello cardiaco fibrosi ed eventuale insufficienza cardiaca anche in soggetti giovani, compromettendo la loro salute fisica e psicologica. Il precoce danno infiammatorio a carico di arterie e vene accelera la degenerazione vascolare, elevando il rischio di eventi trombotici, tra cui infarto ed ictus fino ad un paziente su quattro. La terapia spazia dal cortisone agli immunosoppressori e farmaci biologici in base alla gravit\u00e0, ma richiede sempre una gestione multidisciplinare guidata da uno specialista\u201d.\u00a0<\/p>\n

Tra le criticit\u00e0 evidenziate, ancora, la disparit\u00e0 nell\u2019accesso ai farmaci tra le varie regioni. \u201cL’azione terapeutica deve evolvere verso una reale sostenibilit\u00e0 nella vita quotidiana del paziente – afferma Roberto Padoan, Responsabile del Centro Vasculiti di Padova presso l\u2019Uoc Reumatologia dell’Azienda Ospedale-Universit\u00e0 Padova \u2013 La gestione dell\u2019Egpa \u00e8 cambiata in modo significativo grazie all\u2019arrivo di terapie mirate, capaci di agire su meccanismi chiave della malattia, inclusa l\u2019infiammazione eosinofilica. Oggi la sfida \u00e8 portare precocemente queste innovazioni nei percorsi di cura ordinari, con l\u2019obiettivo di controllare meglio la malattia, limitare il ricorso prolungato ai glucocorticoidi e migliorare la qualit\u00e0 di vita dei pazienti\u201d.\u00a0<\/p>\n

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Il ruolo della politica. L\u2019appello della comunit\u00e0 scientifica ha trovato ascolto presso i decisori politici e istituzionali. “Ospitare alla Camera dei deputati la presentazione del Libro Bianco sull\u2019Egpa significa contribuire a dare attenzione istituzionale a una patologia rara ancora poco conosciuta ma fortemente impattante per pazienti e caregiver. \u00c8 fondamentale sostenere occasioni di dialogo come questa, che mettono in rete istituzioni, clinici e associazioni pazienti per promuovere una presa in carico pi\u00f9 tempestiva ed equa. Le evidenze e le proposte contenute nel Libro Bianco potranno inoltre costituire una base di lavoro utile anche per future iniziative parlamentari finalizzate a mantenere alta l\u2019attenzione sui bisogni dei pazienti con Egpa”, afferma Gian Antonio Girelli, componente XII Commissione Affari sociali della Camera dei deputati.\u00a0<\/p>\n

Il coinvolgimento delle istituzioni pubbliche \u00e8 condizione imprescindibile per migliorare concretamente la vita dei pazienti con Egpa, malattia che, per la sua complessit\u00e0 e la sua scarsa conoscenza, rischia di essere invisibile. \u201cAccendere i riflettori sulle malattie rare significa dare attenzione a bisogni spesso poco visibili ma molto concreti per pazienti e famiglie. La presentazione di oggi del Libro Bianco sull\u2019Egpa rappresenta un momento importante per valorizzare il lavoro svolto da Apacs, dalla comunit\u00e0 scientifica e da tutti gli stakeholder coinvolti, favorendo una maggiore consapevolezza su diagnosi, presa in carico e qualit\u00e0 della vita. \u00c8 ora dovere delle istituzioni tradurre questa consapevolezza in un impegno concreto e continuativo a sostegno dei malati rari, rafforzando le politiche di presa in carico e l\u2019equit\u00e0 di accesso alle cure.\u201d aggiunge la senatrice Elena Murelli, capogruppo 10a Commissione Affari sociali e membro IV Commissione Politiche dell’Ue del Senato della Repubblica\u00a0<\/p>\n

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salute<\/p>\n

webinfo@adnkronos.com (Web Info)<\/p>\n

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