{"id":83194,"date":"2026-05-28T12:27:06","date_gmt":"2026-05-28T12:27:06","guid":{"rendered":"https:\/\/ciaoup.it\/?p=83194"},"modified":"2026-05-28T12:27:06","modified_gmt":"2026-05-28T12:27:06","slug":"locatelli-oltre-loncologia-cart-t-nuova-frontiera-in-immunoterapia","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/ciaoup.it\/?p=83194","title":{"rendered":"Locatelli: “Oltre l\u2019oncologia, Cart-T nuova frontiera in immunoterapia”"},"content":{"rendered":"

(Adnkronos) – \u201cLe cellule Car-T rappresentano a pieno titolo la frontiera pi\u00f9 estrema dell\u2019immunoterapia. Sono state inizialmente sviluppate per il trattamento delle patologie ematologiche maligne, ma oggi stiamo assistendo a un vero cambio di paradigma. Accanto ai risultati ottenuti nelle leucemie, nei linfomi e nel mieloma multiplo, si stanno aprendo prospettive molto importanti nei tumori solidi \u2014 come il neuroblastoma, nel quale proprio al Bambino Ges\u00f9 abbiamo ottenuto risultati significativi \u2014 ma soprattutto nel campo delle malattie autoimmuni\u201d. Cos\u00ec Franco Locatelli, professore di Pediatria all\u2019Universit\u00e0 Cattolica del Sacro Cuore di Roma e direttore dipartimento di Oncoematologia e Terapia Genica dell\u2019Ospedale pediatrico Bambino Ges\u00f9 di Roma, in occasione all\u201981.esimo Congresso italiano di pediatria (Sip), in corso a Padova, illustra all\u2019Adnkronos Salute le novit\u00e0 nell\u2019impiego della terapia cellulare grazia alla quale \u201cpossono emanciparsi dalla malattia e diventare completamente liberi dai trattamenti immunosoppressivi cronici\u201d.\u00a0<\/p>\n

In particolare, quelle patologie \u201cautoimmuni mediate dai linfociti B, come il lupus eritematoso sistemico e la dermatomiosite giovanile – chiarisce Locatelli – Abbiamo raccolto dati molto solidi, ottenuti nel nostro ospedale e recentemente pubblicati su \u2018Nature Medicine\u2019, che dimostrano come le cellule Car-T riescano a eliminare le popolazioni di linfociti B autoreattivi, determinando la scomparsa dei segni clinici, dei sintomi e dei marcatori immunologici della malattia. In altri termini, realizziamo un vero e proprio \u2018reset\u2019 del sistema immunitario. Questo significa che i pazienti, con a una singola somministrazione di Car-T, potranno evitare le terapie immunosoppressive tradizionali che, pur essendo efficaci – precisa – nel lungo periodo possono causare danni a diversi organi. Riuscire quindi a ottenere remissioni prolungate senza necessit\u00e0 di ulteriori farmaci rappresenta una conquista straordinaria. Per i primi pazienti trattati al Bambino Ges\u00f9 abbiamo ormai un follow-up superiore ai tre anni\u201d.\u00a0<\/p>\n

Dopo le prime applicazioni \u201cnelle neoplasie ematologiche – in particolare leucemie linfoblastiche acute, linfomi non-Hodgkin e mieloma multiplo – il campo si sta rapidamente ampliando – ricostruisce Locatelli – Sono in corso sperimentazioni nelle leucemie mieloidi acute, nei tumori solidi e anche nelle neoplasie del sistema nervoso centrale. Un altro filone estremamente promettente riguarda la possibilit\u00e0 di generare cellule Car-T direttamente \u2018in vivo\u2019, utilizzando nanoparticelle lipidiche che trasportano la sequenza genetica del costrutto Car. Questo approccio potrebbe rendere le Car-T pi\u00f9 facilmente accessibili, pi\u00f9 rapide da produrre e anche pi\u00f9 sostenibili dal punto di vista economico\u201d. I risultati osservati nei bambini con malattie autoimmuni \u201ctrovano conferma anche negli adulti – sottolinea l\u2019esperto – In questi pazienti la qualit\u00e0 di vita e la prospettiva di sopravvivenza migliorano in maniera clamorosa. E non parliamo soltanto di malattie reumatologiche. Nell\u2019ambito dell\u2019autoimmunit\u00e0, le Car-T potrebbero avere un ruolo importante anche in alcune malattie neurologiche selezionate, come le poliradicoloneuropatie, la neuromielite ottica e, negli adulti, la miastenia grave\u201d.\u00a0<\/p>\n

\u201cIl Piano nazionale di ripresa e resilienza ha previsto la creazione di Centri Nazionali di ricerca. Uno di questi, il Centro Nazionale 3, \u00e8 dedicato proprio allo sviluppo di approcci terapeutici basati sull\u2019Rna e sulla terapia genica. Grazie a questi investimenti \u00e8 stato possibile potenziare laboratori gi\u00e0 esistenti e promuovere trial clinici che non solo sono stati avviati al letto del paziente, ma hanno gi\u00e0 prodotto risultati pubblicati su riviste scientifiche internazionali. \u00c8 fondamentale che questi investimenti trovino continuit\u00e0 di investimento proprio in un\u2019ottica di sistema Paese, perch\u00e9 investire in ricerca significa investire nel futuro, soprattutto nel futuro delle nuove generazioni\u201d ha ribadito Locatelli. \u201cStiamo vivendo una vera rivoluzione biotecnologica, con opportunit\u00e0 straordinarie – continua Locatelli – Ma sarebbe un errore pensare che la tecnologia possa essere separata dalla centralit\u00e0 della persona. La biotecnologia deve sempre accompagnarsi alla \u2018filantropia\u2019, intesa come attenzione all\u2019uomo e ai suoi bisogni. Abbiamo la fortuna di vivere in un Paese dotato di un Servizio sanitario nazionale fondato sui principi di equit\u00e0 e universalit\u00e0 delle cure. \u00c8 un patrimonio straordinario che non deve essere disperso. Per questo – conclude – la comunit\u00e0 scientifica deve continuare a sensibilizzare anche il mondo politico: non pu\u00f2 esistere vero avanzamento biotecnologico senza equit\u00e0 di accesso e senza uguaglianza nel diritto alla cura\u201d.\u00a0<\/p>\n

—<\/p>\n

cronaca<\/p>\n

webinfo@adnkronos.com (Web Info)<\/p>\n

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