{"id":80513,"date":"2026-05-20T13:18:00","date_gmt":"2026-05-20T13:18:00","guid":{"rendered":"https:\/\/ciaoup.it\/?p=80513"},"modified":"2026-05-20T13:18:00","modified_gmt":"2026-05-20T13:18:00","slug":"malattie-rare-egpa-recidivante-o-refrattaria-si-ampliano-indicazioni-per-anti-il-5","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/ciaoup.it\/?p=80513","title":{"rendered":"Malattie rare: Egpa recidivante o refrattaria, si ampliano indicazioni per anti Il-5"},"content":{"rendered":"

(Adnkronos) – L\u2019Agenzia italiana del farmaco ha approvato la rimborsabilit\u00e0 dell\u2019estensione di indicazione di benralizumab – anticorpo monoclonale in grado di agire sul recettore dell\u2019interleuchina 5 – nel trattamento della granulomatosi eosinofila con poliangite (Egpa) recidivante o refrattaria. La pubblicazione in Gazzetta ufficiale segna una nuova prospettiva terapeutica per tutte le persone interessate da questa patologia rara, complessa ed eterogenea, spesso caratterizzata da un ritardo nella diagnosi legato alle sue manifestazioni cliniche variabili e all\u2019aspecificit\u00e0 dei suoi sintomi iniziali. Si stima che nel nostro Paese circa 1400 persone convivano con questa patologia cronica.\u00a0<\/p>\n

L\u2019approvazione – riporta AstraZeneca in una nota – si basa sui risultati positivi dello studio di fase 3 Mandara, primo studio comparativo di non inferiorit\u00e0 tra farmaci biologici nei pazienti con Egpa. \u201cI dati hanno dimostrato che il 58% dei pazienti con Egpa trattati con benralizumab ha raggiunto la remissione clinica, confermando la non inferiorit\u00e0 rispetto al comparatore. Benralizumab ha inoltre mostrato un impatto rilevante sulla riduzione dell\u2019esposizione ai corticosteroidi orali (Ocs); tra le settimane 48 e 52, l\u201986% dei pazienti trattati ha ottenuto una riduzione di almeno il 50% della dose di Ocs, mentre il 41% \u00e8 riuscito a sospendere completamente il trattamento, rispetto al 26% dei pazienti trattati con mepolizumab\u201d. Lo studio di estensione Mandara Ole, con osservazione fino a 2 anni, ha \u201culteriormente confermato la durabilit\u00e0 del controllo di malattia con benralizumab, evidenziando un mantenimento duraturo della remissione e un\u2019ulteriore possibilit\u00e0 di riduzione o sospensione dei corticosteroidi orali anche in pazienti precedentemente trattati con mepolizumab\u201d, rimarcando al contempo un profilo di sicurezza coerente con quanto gi\u00e0 osservato nei precedenti studi in asma grave eosinofilico.\u00a0<\/p>\n

\u201cL\u2019Egpa \u00e8 una malattia sistemica rara, causata da vasculite dei piccoli vasi che pu\u00f2 provocare danni agli organi, anche irreversibili, e che fa il suo esordio tipicamente intorno ai 40-50 anni \u2013 spiega Sara Monti, responsabile Uo Immunologia, Allergologia e reumatologia, Istituto Auxologico Italiano, Milano – La patologia \u00e8 suddivisa in tre diverse fasi, prodromica, eosinofilica e vasculitica. Queste fasi possono non essere tutte presenti in ogni paziente, non seguire un ordine cronologico oppure presentarsi in modo parzialmente sovrapposto, seppur l\u2019asma e la poliposi nasale siano frequentemente presenti come primi sintomi. Nelle fasi pi\u00f9 avanzate di malattia, l\u2019infiltrazione eosinofilica di organi e sistemi e la vasculite possono dare origine a sintomi generali quali febbre, stanchezza o dolori alle articolazioni, oppure miocardite con potenziale insufficienza cardiaca, neuropatia periferica, infiltrati polmonari, porpora cutanea, gastroenteriti o glomerulonefriti. Purtroppo, ad oggi, ancora non esistono criteri diagnostici validati o marcatori specifici in grado di confermare la malattia, e ci\u00f2 comporta spesso un ritardo nella diagnosi. \u00c8 quindi importante una valutazione multidisciplinare che tenga in considerazione le caratteristiche della patologia che, per la sua natura multisistemica, necessita del coinvolgimento di diversi specialisti per la sua individuazione.\u00a0<\/p>\n

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\u201cL\u2019approvazione della rimborsabilit\u00e0 di benralizumab – precisa Monti – apre una nuova pagina per i pazienti con Egpa, ampliando le opzioni terapeutiche disponibili e offrendo quindi una nuova prospettiva di trattamento e gestione della malattia. Un traguardo importante nell\u2019ottica di un approccio sempre pi\u00f9 personalizzato, con l\u2019obiettivo di controllare efficacemente la patologia e garantire ai pazienti una migliore qualit\u00e0 di vita\u201d. Benralizumab \u00e8 un anticorpo monoclonale diretto contro il recettore dell\u2019interleuchina-5 (Il-5R\u03b1) espresso sugli eosinofili, cellule del sistema immunitario coinvolte anche nell\u2019infiammazione allergica, si legge nella nota. Grazie alla sua porzione afucosilata, si lega con elevata affinit\u00e0 alle cellule Natural Killer (Nk), inducendo citotossicit\u00e0 cellulare anticorpo-dipendente (Adcc) determinando una rapida e quasi completa deplezione degli eosinofili. Un\u2019eccessiva attivazione o accumulo di queste cellule pu\u00f2 contribuire al danno tissutale e allo sviluppo di patologie come l\u2019Egpa. Il controllo dell\u2019infiammazione eosinofilica \u00e8 quindi uno degli obiettivi terapeutici, con l\u2019ambizione non solo di controllare l\u2019attivit\u00e0 di malattia e ridurre l\u2019utilizzo di corticosteroidi, ma anche di migliorare la qualit\u00e0 di vita delle persone che convivono con questa patologia rara.\u00a0<\/p>\n

\u201cL\u2019efficacia di benralizumab risiede nella sua capacit\u00e0 di legarsi all\u2019 Il-5R\u03b1 sulla superficie degli eosinofili, inducendone rapidamente l\u2019eliminazione \u2013 chiarisce Jan W. Schroeder, coordinatore dell\u2019Allergologia Irccs Ospedale San Raffaele Milano \u2013 Lo studio di fase 3 randomizzato Mandra ha dimostrato gi\u00e0 nel 2024 la capacit\u00e0 di questa molecola di portare la malattia in remissione nel 58% dei pazienti trattati. Il risultato pi\u00f9 rilevante, per\u00f2, ha riguardato la riduzione dei corticosteroidi nel 41% dei casi, contro il 26% dell\u2019alternativa terapeutica. \u00c8 un dato entusiasmante, in quanto i corticosteroidi sono tra i primi armamentari terapeutici utilizzati per controllare i sintomi della malattia, ma possono causare importanti effetti collaterali con un forte impatto sulla qualit\u00e0 di vita, quali aumento di peso, diabete, osteoporosi e ipertensione. Poterne ridurre l\u2019uso fino, in alcuni casi, a sospenderlo del tutto, significa cambiare la prospettiva futura delle persone con Egpa”. In un contesto di crescente complessit\u00e0 nella gestione delle patologie croniche e a elevato impatto sistemico, un approccio che integri innovazione terapeutica, ottimizzazione della presa in carico del paziente e sostenibilit\u00e0 del Sistema diventa sempre pi\u00f9 preminente, specie per le patologie complesse e a bassa frequenza come l\u2019Egpa.\u00a0<\/p>\n

\u201cPatologie particolarmente complesse come l\u2019Egpa possono avere un impatto economico importante a causa della gestione di malattia e delle complicanze correlate anche per il trattamento con immunosoppressivo a lungo termine\u201d, sottolinea Stefano Palcic, direttore Sc Governance farmaceutica territoriale presso l\u2019Azienda sanitaria universitaria Giuliano Isontina, professore di Farmacoeconomia all\u2019Universit\u00e0 degli Studi di Trieste. \u201cAlcune analisi di real world condotte sia a livello nazionale che su dati regionali, come quella basata sui dati del Sistema informativo sanitario del Fvg, hanno dimostrato che il costo annuo di gestione per paziente pu\u00f2 variare da un minimo di 4500 euro a 9mila euro, dove la spesa per ospedalizzazioni rappresenta la voce di costo pi\u00f9 rilevante\u201d.\u00a0<\/p>\n

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\u201cPoter disporre di un numero crescente di opzioni terapeutiche \u00e8 fondamentale per migliorare gli outcome clinici per il paziente e ottimizzare la gestione complessiva della patologia. Rendere pi\u00f9 efficiente il percorso del paziente – aggiunge Palcic – costituisce un elemento chiave anche dal punto di vista economico per il sistema sanitario. Questo risultato si pu\u00f2 ottenere grazie all\u2019approccio multidisciplinare, alla raccolta dei dati e alla generazione di evidenze, che consentono una valutazione di sistema comprensiva di tutti gli attori coinvolti, come clinici, associazioni di pazienti e istituzioni, con l\u2019obiettivo finale di garantire un accesso equo e sostenibile all\u2019innovazione terapeutica.\u201d\u00a0<\/p>\n

\u201cSpesso il pi\u00f9 grande ostacolo per i pazienti con Egpa \u00e8 arrivare alla diagnosi \u2013 evidenzia Eugenia Durante, vicepresidente di Apacs, Associazione dei pazienti con sindrome di Churg-Strauss \u2013 Solitamente la malattia esordisce con manifestazioni comuni e apparentemente non specifiche, come asma, rinosinusite cronica e poliposi nasale, che rendono complesso riconoscere subito una patologia rara e multisistemica. In molti casi possono passare anni prima che si arrivi a una diagnosi corretta, con il rischio di ritardare l\u2019accesso alle cure pi\u00f9 appropriate e di aumentare il danno per i pazienti. Per questo \u00e8 fondamentale favorire una presa in carico in centri con esperienza nella gestione dell\u2019Egpa, dove possano collaborare specialisti diversi, tra cui pneumologi, otorinolaringoiatri, immunologi e reumatologi. In questo senso, avere a disposizione una nuova opzione terapeutica per il trattamento dell\u2019Egpa, che possa contribuire a migliorare il controllo e la qualit\u00e0 di vita di chi ne \u00e8 affetto, rappresenta un\u2019ottima notizia. Come associazione crediamo che parlare di questa patologia sia essenziale: maggiore conoscenza significa ridurre il tempo alla diagnosi e migliorare il percorso di presa in carico dei pazienti\u201d. \u00a0<\/p>\n

\u201cL\u2019approvazione dell\u2019estensione di indicazione di benralizumab per il trattamento dei pazienti con Egpa rappresenta un importante avanzamento terapeutico per una patologia rara, complessa, eterogenea e caratterizzata da un significativo bisogno clinico ancora insoddisfatto \u2013 afferma Raffaela Fede, direttore medico AstraZeneca Italia \u2013 Le persone con Egpa convivono spesso con una malattia difficile da controllare, associata a un elevato ricorso ai corticosteroidi orali, il cui utilizzo prolungato pu\u00f2 comportare importanti effetti collaterali e incidere significativamente sulla qualit\u00e0 di vita dei pazienti. In questo contesto, il raggiungimento e il mantenimento della remissione rappresentano ancora oggi una delle principali sfide terapeutiche. I risultati dello studio Mandra confermano l\u2019efficacia di benralizumab nel favorire il raggiungimento della remissione di malattia e nel ridurre la dipendenza dai corticosteroidi orali, contribuendo a migliorare la gestione della patologia e la qualit\u00e0 di vita dei pazienti. Questo risultato – conclude – ribadisce il nostro costante impegno nella ricerca nell\u2019ambito delle patologie respiratorie ed immuno-mediate e consolida ulteriormente il valore di benralizumab nelle malattie eosinofiliche, come ad esempio l\u2019asma grave, per il quale ha contestualmente ricevuto l\u2019ampliamento del piano terapeutico a partire da 150 eosinofili\u201d.\u00a0<\/p>\n

—<\/p>\n

cronaca<\/p>\n

webinfo@adnkronos.com (Web Info)<\/p>\n

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