{"id":73112,"date":"2026-04-27T13:02:00","date_gmt":"2026-04-27T13:02:00","guid":{"rendered":"https:\/\/ciaoup.it\/?p=73112"},"modified":"2026-04-27T13:02:00","modified_gmt":"2026-04-27T13:02:00","slug":"mieloma-multiplo-rimborso-per-car-t-cilta-cel-nella-seconda-linea-di-trattamento","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/ciaoup.it\/?p=73112","title":{"rendered":"Mieloma multiplo, rimborso per Car-T cilta-cel nella seconda linea di trattamento"},"content":{"rendered":"

(Adnkronos) – Nel trattamento del mieloma multiplo \u00e8 oggi rimborsata in Italia la terapia Ciltacabtagene autoleucel (cilta-cel) a base di cellule T con recettore dell’antigene chimerico (Car-T), sviluppata da Johnson & Johnson. Il trattamento, ad oggi unica terapia avanzata utilizzabile in linee precoci di trattamento – spiega l’azienda in una nota – \u00e8 indicato in pazienti adulti con mieloma multiplo recidivato e refrattario che hanno ricevuto almeno una precedente terapia, inclusi un agente immunomodulante e un inibitore del proteasoma, nei quali si \u00e8 verificata progressione della malattia durante l’ultima terapia e che sono refrattari a lenalidomide. \u00a0<\/p>\n

Il mieloma multiplo \u00e8 un tumore del sangue che ha origine nel midollo osseo ed \u00e8 causato dalla proliferazione incontrollata delle plasmacellule neoplastiche, ricorda J&J. Seppur con un’incidenza nel complesso stabile, con circa 5.700 nuove diagnosi ogni anno, la mortalit\u00e0 \u00e8 in calo, grazie ai progressi della ricerca scientifica. Si tratta di una malattia caratterizzata dal susseguirsi di recidive e trattamenti, periodi di remissione sempre pi\u00f9 brevi e l’aumento dei tassi di tossicit\u00e0 e comorbidit\u00e0 man mano che si susseguono le linee di trattamento. \u00a0<\/p>\n

“Avere la possibilit\u00e0 di trattare un paziente che ha ricevuto solo una linea di terapia, a differenza di pazienti in recidiva dopo almeno 3 linee di terapia – attuale approvazione delle Car-T in Italia – significa intervenire in una fase di malattia in cui ci si aspetta una maggiore efficacia dei trattamenti, sia per una minor potenziale resistenza alle terapie, sia perch\u00e9 ci si avvale di un sistema immunitario meno compromesso rispetto a uno sottoposto a molteplici trattamenti terapeutici”, afferma Francesca Gay, professore associato di Ematologia, Dipartimento di Biotecnologie e Scienza per la salute, universit\u00e0 degli Studi di Torino, Divisione di Ematologia dell’azienda ospedaliera Citt\u00e0 della Salute e della Scienza di Torino. “I dati disponibili – continua – mostrano un’efficacia di trattamento anche nei pazienti che hanno mostrato refrattariet\u00e0 alla lenalidomide, parte ormai integrante della maggior parte dei trattamenti di prima linea. Questa modalit\u00e0 di cura one-shot \u00e8 destinata a cambiare l’approccio alla malattia: per anni il trattamento dei pazienti affetti da mieloma multiplo si basava su un trattamento continuativo, virtualmente proseguito fino a ripresa di malattia o finch\u00e9 tollerato. Questo nuovo approccio terapeutico, con alti potenziali di risposta, per la prima volta consentir\u00e0 finalmente un intervallo libero da trattamento con conseguente miglioramento potenziale anche della qualit\u00e0 di vita dei pazienti. Grazie a queste innovazioni, inoltre, si sta parlando sempre pi\u00f9 frequentemente del concetto di cura anche nel mieloma multiplo, dove l’obiettivo \u00e8 garantire il controllo della malattia a lungo termine, consentendo al paziente di condurre una vita il pi\u00f9 possibile normale e in assenza di terapia”.\u00a0<\/p>\n

Cilta-cel \u00e8 un’immunoterapia basata sulla riprogrammazione genetica dei linfociti T di un paziente, illustra la nota. Attraverso l’integrazione di un transgene codificante per un recettore chimerico dell’antigene (Car), queste cellule vengono istruite a identificare ed eliminare le cellule che esprimono l’antigene di maturazione delle cellule B (Bcma), proteina altamente espressa su quelle di mieloma. Proprio per la sua complessit\u00e0, cilta-cel, come altre terapie a base di Car-T, pu\u00f2 essere somministrata solo in centri trapianti specializzati e certificati sul territorio nazionale. \u00a0<\/p>\n

“Il percorso Car-T \u00e8 un vero e proprio viaggio di medicina personalizzata che trasforma il sistema immunitario del paziente in un farmaco vivo – descrive Stefania Bramanti, caposezione Terapie cellulari, Irccs Istituto clinico Humanitas, Milano – Tutto inizia con l’aferesi, il prelievo dei linfociti T del paziente, che vengono poi inviati a laboratori specializzati per essere ‘riprogrammati’ geneticamente. Contemporaneamente, al paziente viene somministrata una terapia ponte per evitare la progressione della malattia. Dopo un ciclo di chemioterapia, le cellule potenziate vengono reinfuse nel paziente, ma non prima che vengano effettuati rigorosi controlli di qualit\u00e0 sulle cellule stesse: \u00e8 qui che inizia la sorveglianza attiva per monitorare la risposta immunitaria del paziente. La procedura stessa di sviluppo del farmaco \u00e8 articolata: il passaggio dall’aferesi alla reinfusione non \u00e8 immediato: ci sono altri quattro passaggi fondamentali che garantiscono l’effettiva fruibilit\u00e0 della terapia. Proprio data la loro complessit\u00e0 l’erogazione di Car-T richiede un coordinamento a livello medico e a livello logistico per renderle effettivamente operative: serve una certificazione rigorosa dei centri e una formazione specifica di tutto il personale per garantire un’equa accessibilit\u00e0 alla terapia su tutto il territorio nazionale”. \u00a0<\/p>\n

Nel complesso percorso delle Car-T, le associazioni di pazienti hanno un ruolo “fondamentale per integrare l’eccellenza scientifica con un sistema di informazione trasparente e un supporto emotivo costante per il malato e la sua rete familiare – evidenzia Davide Petruzzelli, presidente dell’associazione La Lampada di Aladino Ets – Se il progresso scientifico avanza rapidamente, a volte invece il sistema sanitario fatica a tenere il passo per quanto riguarda la gestione, l’organizzazione dei servizi e la loro accessibilit\u00e0, anche a causa di limiti procedurali e di pianificazione. Per questo \u00e8 necessario migliorare il supporto ai pazienti che devono spostarsi e avvicinare i servizi al territorio. Come associazione, ci impegniamo per fornire supporto completo alle persone colpite dal cancro, inclusi malati, ex malati, familiari, caregiver e lungoviventi, offrendo assistenza a 360 gradi grazie a un’equipe multidisciplinare che propone interventi personalizzati finalizzati al recupero di una buona qualit\u00e0 di vita”.\u00a0<\/p>\n

L’auspicio, per Matilde Cani, responsabile Progetti istituzionali Ail – Associazione italiana contro le leucemie, i linfomi e il mieloma, Milano Monza Brianza, \u00e8 che “l’accesso a questa e alle altre terapie innovative possa essere sempre pi\u00f9 rapido ed equo su tutto il territorio nazionale”. L’associazione “da oltre 50 anni \u00e8 al fianco dei pazienti ematologici con l’obiettivo di sostenere la ricerca, l\u2019assistenza e sensibilizzare l\u2019opinione pubblica contro i tumori del sangue. Attraverso l’opera delle 83 sezioni provinciali, il nostro impegno ultimo \u00e8 di contribuire a curare al meglio i pazienti”.\u00a0<\/p>\n

Il via libera al rimborso da parte dell’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) – riporta la nota – si \u00e8 basata sui risultati dello studio di fase 3 Cartitude-4 che ha valutato l’efficacia e sicurezza di cilta-cel in pazienti adulti con mieloma multiplo recidivato e refrattario che hanno ricevuto da una a tre linee di trattamento precedenti, tra cui un inibitore del proteasoma e un agente immunomodulante, nei quali si \u00e8 verificata progressione della malattia durante l’ultima terapia e che presentano refrattariet\u00e0 a lenalidomide, rispetto alle terapie standard di pomalidomide, bortezomib e desametasone o daratumumab, pomalidomide e desametasone. Nello specifico, al cut-off dei dati a 33,6 mesi dell’analisi intention-to-treat \u00e8 stata riscontrata una riduzione del rischio di progressione del 71%, supportata da un dato statisticamente significativo di riduzione del rischio di morte del 45%.\u00a0<\/p>\n

Le terapie Car-T necessitano di un processo produttivo molto complesso, per ottimizzare il quale J&J ha affrontato una serie di investimenti finalizzati alla realizzazione e apertura di un nuovo sito produttivo dedicato allo sviluppo queste terapie a Gand, in Belgio, volto a soddisfare la richiesta di cilta-cel in tutta Europa, compresa l’Italia. “Da oltre 30 anni Johnson & Johnson investe nella ricerca scientifica per lo sviluppo di farmaci innovativi che rispondano ai bisogni di cura dei pazienti e per essere al fianco di medici nel trattamento dei tumori ematologici e solidi – dichiara Alessandra Baldini, direttrice medica, Innovative Medicine, Johnson & Johnson Italia – L’arrivo in Italia di questa terapia rappresenta per noi un nuovo passo verso la nostra missione di trasformare il decorso di questa malattia devastante. Questo traguardo enfatizza anche la centralit\u00e0 della medicina personalizzata, nella ricerca e sviluppo di Johnson & Johnson, con l’idea di costruire un percorso terapeutico personalizzato affinch\u00e9 tutti i pazienti ricevano il trattamento pi\u00f9 giusto e pi\u00f9 efficace, sulla base dei bisogni di ciascuno, contribuendo a costruire una medicina del futuro basata sulla personalizzazione delle cure”. Aggiunge Jacopo Murzi, amministratore delegato, Innovative Medicine, Johnson & Johnson Italia: “Da molti anni lavoriamo con passione e dedizione per combattere il mieloma multiplo, rinnovando la nostra volont\u00e0 di guidare l’innovazione terapeutica e ridefinire i paradigmi di trattamento. In Johnson & Johnson consideriamo la salute come un investimento, necessario per rispondere con efficacia e tempestivit\u00e0 ai bisogni di cura insoddisfatti dei pazienti. Come partner del sistema salute, collaborando con istituzioni, comunit\u00e0 scientifica e associazioni pazienti, continuiamo a investire in Italia in innovazione e studi clinici – soprattutto in ambito onco\u2011ematologico – per trasformare la scienza in benefici tangibili per i pazienti”.\u00a0<\/p>\n

—<\/p>\n

salute<\/p>\n

webinfo@adnkronos.com (Web Info)<\/p>\n

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