{"id":69486,"date":"2026-04-14T11:59:00","date_gmt":"2026-04-14T11:59:00","guid":{"rendered":"https:\/\/ciaoup.it\/?p=69486"},"modified":"2026-04-14T11:59:00","modified_gmt":"2026-04-14T11:59:00","slug":"distrofia-duchenne-aifa-approva-rimborso-per-givinostat","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/ciaoup.it\/?p=69486","title":{"rendered":"Distrofia Duchenne, Aifa approva rimborso per givinostat"},"content":{"rendered":"

(Adnkronos) – L’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha approvato la rimborsabilit\u00e0 di givinostat per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (Dmd) nei pazienti in grado di camminare, a partire dai 6 anni di et\u00e0, in trattamento concomitante con corticosteroidi e indipendentemente dal tipo di mutazione genetica alla base della patologia. Una malattia rara e degenerativa che colpisce a livello globale circa 1 su 5.050 nati maschi e provoca un progressivo indebolimento di tutti i muscoli, inclusi quelli cardiaci e respiratori. Lo annuncia in una nota Italfarmaco, sottolineando che la decisione di Aifa fa seguito all’approvazione condizionata da parte della Commissione europea nel 2025 e si basa sui risultati delle sperimentazioni cliniche che dimostrano l’efficacia del farmaco e il suo favorevole rapporto beneficio-rischio. \u00a0<\/p>\n

“La distrofia muscolare di Duchenne \u00e8 causata da mutazioni del gene Dmd che impediscono la produzione di distrofina funzionale, una proteina chiave per la salute dei muscoli – spiega Eugenio Mercuri, professore e direttore dell’Unit\u00e0 operativa di Neuropsichiatria infantile del Policlinico Gemelli, presso l’universit\u00e0 Cattolica di Roma – In assenza di distrofina il muscolo viene progressivamente sostituito da tessuto fibroso o adiposo. Givinostat agisce modulando l’attivit\u00e0 di alcune sostanze e permettendo di ridurre il danno alla fibra muscolare, promuovendo cos\u00ec fenomeni di rigenerazione dei muscoli”. Attualmente non esiste una cura definitiva per questa malattia genetica rara che ha una trasmissione recessiva legata al cromosoma X, ricorda Italfarmaco. La diagnosi avviene intorno ai 3 anni di et\u00e0, a partire da difficolt\u00e0 del bambino nel saltare e salire le scale. In pochi anni i sintomi progrediscono, richiedono il ricorso alla sedia a rotelle e comportano una significativa perdita di autonomia dei pazienti.\u00a0<\/p>\n

“L’obiettivo raggiunto oggi – afferma Filippo Buccella, fondatore di Parent Project Aps (parentproject.it) – non \u00e8 un punto di arrivo: \u00e8 la conferma che vent’anni di lavoro scientifico, clinico e di advocacy su questa molecola possono produrre risultati concreti. Parent Project ha supportato la ricerca su questa innovazione terapeutica fin da quando era ancora in fase universitaria, insieme a genitori, ricercatori e clinici italiani che hanno creduto in questo percorso. Allo stesso tempo \u00e8 importante ricordare che non abbiamo ancora raggiunto una cura definitiva. E’ necessario proseguire affinch\u00e9 tutti i pazienti possano accedere alle terapie disponibili, e perch\u00e9 interi capitoli della vita adulta con Dmd – dall’autonomia al lavoro, dalla cardiologia alla respirazione – abbiano finalmente risposte adeguate dal sistema. La nostra comunit\u00e0, in questi trent’anni, ha contribuito a creare le condizioni perch\u00e9 tutti i pazienti possano accedere alle terapie disponibili”.\u00a0<\/p>\n

La novit\u00e0 terapeutica givinostat – si legge nella nota – rappresenta una storia di eccellenza scientifica italiana, perch\u00e9 l’Italia ha guidato fin dalle prime fasi la ricerca e sviluppo del nuovo farmaco a livello internazionale. “Questa approvazione – commenta Francesco Di Marco, Ceo di Italfarmaco – ci riempie di soddisfazione e rappresenta una tappa importante del percorso che stiamo compiendo in un ambito complesso come quello delle malattie rare, dove esistono tante sfide ancora aperte che richiedono coraggio e visione per dare nuove risposte a chi ancora troppo spesso si sente dimenticato. Vedere questa innovazione, frutto della ricerca italiana, arrivare ai pazienti – conclude – \u00e8 per noi uno stimolo a fare sempre di pi\u00f9, verso nuovi traguardi terapeutici”.\u00a0<\/p>\n

—<\/p>\n

salute<\/p>\n

webinfo@adnkronos.com (Web Info)<\/p>\n

\n\t\t<\/a>\n\t\t<\/div>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

(Adnkronos) – L’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha approvato la rimborsabilit\u00e0 di givinostat per il…<\/p>\n","protected":false},"author":3,"featured_media":69487,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[12],"tags":[3],"class_list":["post-69486","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-comunicati","tag-ultimora"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/ciaoup.it\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/posts\/69486","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/ciaoup.it\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/ciaoup.it\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/ciaoup.it\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/users\/3"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/ciaoup.it\/index.php?rest_route=%2Fwp%2Fv2%2Fcomments&post=69486"}],"version-history":[{"count":1,"href":"https:\/\/ciaoup.it\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/posts\/69486\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":69517,"href":"https:\/\/ciaoup.it\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/posts\/69486\/revisions\/69517"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/ciaoup.it\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/media\/69487"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/ciaoup.it\/index.php?rest_route=%2Fwp%2Fv2%2Fmedia&parent=69486"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/ciaoup.it\/index.php?rest_route=%2Fwp%2Fv2%2Fcategories&post=69486"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/ciaoup.it\/index.php?rest_route=%2Fwp%2Fv2%2Ftags&post=69486"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}