{"id":66605,"date":"2026-04-01T17:54:15","date_gmt":"2026-04-01T17:54:15","guid":{"rendered":"https:\/\/ciaoup.it\/?p=66605"},"modified":"2026-04-01T17:54:15","modified_gmt":"2026-04-01T17:54:15","slug":"malattia-cronica-da-trapianto-contro-lospite-via-libera-ue-a-belumosudil","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/ciaoup.it\/?p=66605","title":{"rendered":"Malattia cronica da trapianto contro l’ospite, via libera Ue a belumosudil \ufeff"},"content":{"rendered":"

(Adnkronos) – La Commissione europea ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata per belumosudil come trattamento della malattia cronica da trapianto contro l’ospite (cGvhd) in pazienti adulti e pediatrici di et\u00e0 pari o superiore a 12 anni con un peso corporeo di almeno 40 kg. Il farmaco \u00e8 indicato quando le altre opzioni terapeutiche forniscono un beneficio clinico limitato, non risultano adeguate o sono state esaurite. Lo annuncia Sanofi in una nota, precisando che l’Aic condizionata \u00e8 subordinata al completamento di uno studio controllato randomizzato e confermativo. Il via libera Ue segue il parere positivo del Comitato per i medicinali ad uso umano (Chmp) dell’Agenzia europea dei medicinali (Ema), pubblicato il 30 gennaio 2026.\u00a0<\/p>\n

“La Gvhd cronica \u00e8 una condizione grave e potenzialmente fatale che comporta un profondo impatto fisico ed emotivo a una popolazione rilevante di pazienti dopo il trapianto di cellule staminali ematopoietiche allogeniche – afferma Mohamad Mohty, professore di Ematologia e Head of the Haematology and Cellular Therapy Department all\u2019H\u00f4pital Saint-Antoine e Sorbonne University, Parigi – In tutta Europa, molti pazienti continuano ad affrontare sfide significative nella gestione di questa malattia, soprattutto quando le terapie esistenti non offrono un beneficio adeguato. Questa approvazione rappresenta un importante traguardo, offrendo una nuova opzione terapeutica che ha il potenziale di migliorare significativamente la vita dei pazienti”. Dichiara Olivier Charmeil, Interim Ceo & Executive Vice President, General Medicines, Sanofi: “Quasi 1 paziente su 2 con Gvhd cronica necessita di un trattamento di terza linea, eppure le opzioni terapeutiche disponibili per i pazienti in Europa in questa fase avanzata della malattia sono ancora limitate. Ci impegniamo con continuit\u00e0 a supportare i pazienti con Gvhd cronica e i loro caregiver e siamo lieti di offrire questa nuova opzione terapeutica ai pazienti che vivono con questa condizione debilitante e a lungo termine”. \u00a0<\/p>\n

L’approvazione si basa sui risultati di sicurezza ed efficacia di diversi studi clinici e su dati di mondo reale, riporta la nota. Questi includono lo studio randomizzato e multicentrico di fase 2 ROCKstar (studio clinico NCT03640481), che ha dimostrato risposte clinicamente significative e durature con belumosudil per pazienti che vivono con Gvhd cronica dopo trapianto di cellule staminali e almeno due linee precedenti di terapia sistemica. Il trattamento \u00e8 stato generalmente ben tollerato. Sotto l’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata, Sanofi condurr\u00e0 un nuovo studio confermativo, controllato e randomizzato. Nel 2019 il medicinale \u00e8 stato designato come ‘farmaco orfano’ (usato nelle malattie rare) per il trattamento della malattia cronica da trapianto contro ospite. A seguito di questa Aic condizionata, il Chmp dell’Ema ha anche formalmente adottato un parere sul mantenimento dello status di designazione di farmaco orfano per belumosudil. Oltre all’Ue, belumosudil \u00e8 approvato in 20 Paesi, tra cui Stati Uniti, Regno Unito e Canada, per il trattamento di pazienti di et\u00e0 pari o superiore a 12 anni con Gvhd cronica dopo fallimento di almeno due linee precedenti di terapia sistemica, e in Cina dopo il fallimento di una linea precedente di terapia sistemica. Da allora, pi\u00f9 di 20mila pazienti affetti da Gvhd cronica sono stati trattati con belumosudil dalla sua prima approvazione negli Usa nel luglio 2021.\u00a0<\/p>\n

Belumosudil – dettaglia la nota – \u00e8 il primo inibitore selettivo di Rock2 (proteina chinasi-2 associata a Rho contenente un dominio coiled-coil) (Rock2i) di Sanofi. Ha dimostrato di apportare beneficio in diverse tipologie di pazienti affetti da malattia cronica del trapianto contro l’ospite dopo il fallimento di almeno due linee di terapia precedenti. Sanofi \u00e8 impegnata a studiare la sicurezza e l’efficacia di belumosudil in altre fasce di et\u00e0 e indicazioni, anche attraverso studi in corso in pazienti pediatrici a partire da 1 anno di et\u00e0 con cGvhd che sono stati trattati con almeno due precedenti linee di terapia sistemica e in pazienti con disfunzione cronica da allotrapianto polmonare. Queste indicazioni aggiuntive sono attualmente in fase di studio e non sono state approvate dalle autorit\u00e0 regolatorie.\u00a0<\/p>\n

ROCKstar \u00e8 uno studio registrativo di fase 2, in aperto, non controllato, randomizzato e multicentrico che ha valutato l’efficacia e la sicurezza di belumosudil in pazienti con malattia del trapianto contro l’ospite cronica che avevano ricevuto da due a 5 linee precedenti di terapia sistemica e necessitavano di terapia aggiuntiva. Un’analisi di follow-up di 3 anni, in aperto, dello studio ROCKstar ha valutato l’efficacia a lungo termine di belumosudil. Il trattamento consisteva in belumosudil 200 mg ed \u00e8 stato somministrato continuativamente fino alla progressione clinicamente significativa della cGvhd o al manifestarsi di una tossicit\u00e0 inaccettabile. L’endpoint primario era il tasso di risposta complessiva (Overall response rate, Orr) a qualsiasi valutazione. I risultati dello studio hanno dimostrato un Orr migliore clinicamente significativo e statisticamente significativo del 74% in trattamento con belumosudil (n=77, Ic 95%, 63-83). Le reazioni avverse pi\u00f9 comuni sono state affaticamento (46%), diarrea (35%), nausea (35%), dispnea (32%), tosse (30%) e infezioni delle vie respiratorie superiori (26%).\u00a0<\/p>\n

La malattia cronica del trapianto contro l’ospite \u00e8 una complicanza potenzialmente letale che pu\u00f2 verificarsi dopo un trapianto di cellule staminali (o trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche) in cui le cellule del donatore (graft) attaccano le cellule dell’ospite, portando a infiammazione e fibrosi (cicatrizzazione o ispessimento) che possono danneggiare molteplici tessuti e organi. La cGvhd compromette gravemente la vita e interessa fino al 50% dei pazienti sottoposti a trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche. La cGvhd \u00e8 considerata una delle principali cause di morbilit\u00e0 e mortalit\u00e0 tardiva non correlata a recidiva dopo il trapianto di cellule staminali. Le conseguenze sono di vasta portata, sia in termini di onere che pu\u00f2 gravare sul benessere fisico ed emotivo dell’individuo, sia in termini di pi\u00f9 ampio impatto socioeconomico.\u00a0<\/p>\n

—<\/p>\n

salute<\/p>\n

webinfo@adnkronos.com (Web Info)<\/p>\n

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