{"id":51499,"date":"2026-02-09T15:42:00","date_gmt":"2026-02-09T15:42:00","guid":{"rendered":"https:\/\/ciaoup.it\/?p=51499"},"modified":"2026-02-09T15:42:00","modified_gmt":"2026-02-09T15:42:00","slug":"malattie-rare-telethon-premia-la-ricerca-di-3-dipartimenti-dell-universita-tor-vergata","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/ciaoup.it\/?p=51499","title":{"rendered":"Malattie rare, Telethon premia la ricerca di 3 dipartimenti dell’ Universit\u00e0 Tor Vergata"},"content":{"rendered":"

(Adnkronos) – Con 3 dipartimenti premiati da Telethon, la ricerca dell’universit\u00e0 di Roma Tor Vergata sulle malattie rare diventa il primo ateneo nel Lazio per numero di progetti finanziati. L’ateneo romano – grazie ai dipartimenti di Biomedicina e prevenzione, Scienze e tecnologie chimiche, e Biologia – si distingue nella prima selezione del bando ‘multi-round’ di Fondazione Telethon, i cui risultati sono stati diffusi oggi. Il bando \u00e8 finalizzato al finanziamento di progetti di ricerca di base e preclinica sulle malattie genetiche rare, presentati da enti di ricerca non profit, pubblici o privati, attivi su tutto il territorio nazionale. “I risultati ottenuti – afferma il rettore, Nathan Levialdi Ghiron – confermano la solidit\u00e0 della nostra ricerca e la sua capacit\u00e0 di esprimersi in ambiti scientifici diversi, di particolare rilevanza per l’avanzamento degli studi sulle malattie rare. Un quadro che riflette un patrimonio di competenze ampio e qualificato, costruito nel tempo e capace di sostenere con continuit\u00e0 sfide scientifiche complesse”. \u00a0<\/p>\n

Nel dettaglio – riporta una nota dell’ateneo di Tor Vergata – il gruppo di ricerca guidato da Claudia Bagni presso il Dipartimento di Biomedicina e prevenzione di Tor Vergata \u00e8 tra i protagonisti dei 6 progetti finanziati nel Lazio dalla Fondazione Telethon con un finanziamento di 360mila euro, il pi\u00f9 elevato a livello regionale. Il progetto \u00e8 dedicato allo sviluppo di strategie innovative in ambito biomedico e si colloca nel settore della nanomedicina, con l’obiettivo di superare uno dei principali ostacoli nella terapia delle patologie neurologiche: l’attraversamento della barriera ematoencefalica. Attraverso l’impiego di nanoparticelle innovative per il trasporto di mRna nel cervello, la ricerca mira ad una terapia per la sindrome dell’X fragile (Fxs). A oggi non esiste la cura per la Fxs, la forma monogenica pi\u00f9 frequente di diversa abilit\u00e0 intellettiva e autismo. La patologia, associata a difficolt\u00e0 sensoriali, cognitive, sociali e a disturbi del sonno, \u00e8 causata dalla mancanza dell’mRna Fmr1 che codifica per la proteina Fmrp. “Essere tra i vincitori di un finanziamento cos\u00ec importante – afferma Bagni – \u00e8 stato possibile grazie al lavoro congiunto del mio gruppo che mi affianca all’universit\u00e0 di Roma Tor Vergata e all’universit\u00e0 di Losanna, al sostegno di Telethon e delle associazioni delle Famiglie X fragile italiane, svizzere e internazionali. Prevediamo di sviluppare un agente sicuro ed efficace in grado di permettere una terapia della Fxs”. \u00a0<\/p>\n

Il progetto si svilupper\u00e0 in collaborazione con Alessandro Bertucci, professore, esperto di nanoparticelle presso l’universit\u00e0 di Parma, e con altre collaborazioni internazionali, tra cui l’universit\u00e0 di Losanna. I risultati attesi dal team di Bagni rappresentano un potenziale avanzamento nei campi della biomedicina e della nanotecnologia. “Ripongo grandi speranze in questo progetto – continua Bagni – Andremo a intervenire alla radice della condizione Fxs attraverso il ripristino dell’mRna mancante mediante queste nuove particelle, la terapia potrebbe non essere lontana”. Secondo l’esperta, “lo sviluppo di queste speciali nanoparticelle potrebbe migliorare in modo significativo il profilo di sicurezza e gli approcci terapeutici per numerose altre patologie neurologiche oltre la Fxs”.\u00a0<\/p>\n

Il team di Gianfranco Bocchinfuso del Dipartimento di Scienze e tecnologie chimiche di Tor Vergata, che ha ricevuto un finanziamento di oltre 150mila euro, lavora sulle basi per trattamenti mirati delle RASopatie, un gruppo di patologie genetiche che collettivamente rappresentano le malattie rare pi\u00f9 diffuse; nonostante ci\u00f2, ad oggi non esiste una cura. Tra le proteine coinvolte, Shp2 riveste un ruolo chiave, agendo da ponte tra i recettori sulla membrana e l’interno della cellula e attivando alcune cascate di segnale che regolano le funzioni biologiche pi\u00f9 importanti. “Il nostro progetto che porteremo avanti in stretta collaborazione con colleghi dell’ospedale pediatrico Bambino Ges\u00f9, dell’Istituto superiore di sanit\u00e0 e del Cnr di Padova – illustra Bocchinfuso – punta a creare e ottimizzare molecole in grado di impedire l’interazione di Shp2 con altre proteine, riducendo cos\u00ec la trasmissione patologica dei segnali. Grazie a un approccio multidisciplinare che integra biofisica, chimica, biologia molecolare e cellulare, svilupperemo inibitori mirati e ne testeremo l’efficacia in laboratorio”. Al termine del lavoro, i ricercatori contano di avere composti pronti per studi preclinici, da sviluppare ulteriormente in collaborazione con aziende farmaceutiche interessate. “L’obiettivo di lungo periodo – rimarca – \u00e8 porre le basi per i primi trattamenti mirati delle RASopatie”.\u00a0<\/p>\n

I ricercatori guidati da Nadia D’Ambrosi, professoressa associata del Dipartimento di Biologia dell’ateneo romano, partecipano a un progetto di ricerca di cui \u00e8 capofila il Cnr con la ricercatrice Simona Rossi dell’Istituto di farmacologia traslazionale (Cnr-Ift). Finanziato con 240mila euro dalla Fondazione Telethon, \u00e8 dedicato allo studio dell’atassia spinocerebellare tipo 37 (Sca 37), una rara malattia neurodegenerativa che colpisce i neuroni del cervelletto, una regione del cervello deputata alla coordinazione dei movimenti e all’equilibrio. La Sca37 \u00e8 causata da una mutazione genetica caratterizzata dalla ripetizione anomala di una breve sequenza di Dna all’interno del gene Dab1. Studi recenti indicano che queste sequenze di Dna mutato possano generare strutture anomale capaci di interferire con il normale funzionamento delle cellule nervose, alterando processi fondamentali per la loro sopravvivenza. Il progetto mira a chiarire questi meccanismi attraverso diversi modelli sperimentali. In questo contesto, il gruppo di Tor Vergata contribuir\u00e0 allo sviluppo e alla caratterizzazione di un nuovo modello utile a studiare la malattia e il ruolo di specifici fattori coinvolti nella regolazione e nella maturazione degli Rna messaggeri, molecole fondamentali per trasmettere le informazioni contenute all\u2019interno del Dna. \u00a0<\/p>\n

“Il gruppo di ricerca che coordino, composto da giovani ricercatrici, laureande e laureandi molto motivati e con competenze multidisciplinari – sottolinea D’Ambrosi – sar\u00e0 impegnato nell’individuazione di nuovi meccanismi molecolari alterati nella Sca37. Questa conoscenza \u00e8 fondamentale per identificare specifiche molecole e vie biologiche che potranno rappresentare in futuro nuovi bersagli terapeutici da esplorare nell\u2019ambito della ricerca sulla patologia”.\u00a0<\/p>\n

—<\/p>\n

salute<\/p>\n

webinfo@adnkronos.com (Web Info)<\/p>\n

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