{"id":50399,"date":"2026-02-05T12:31:00","date_gmt":"2026-02-05T12:31:00","guid":{"rendered":"https:\/\/ciaoup.it\/?p=50399"},"modified":"2026-02-05T12:31:00","modified_gmt":"2026-02-05T12:31:00","slug":"cellule-car-t-e-malattie-autoimmuni-studio-del-bambino-gesu-conferma-lefficacia","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/ciaoup.it\/?p=50399","title":{"rendered":"Cellule Car-T e malattie autoimmuni, studio del Bambino Ges\u00f9 conferma l’efficacia"},"content":{"rendered":"

(Adnkronos) – “Otto pazienti affetti da gravi malattie autoimmuni refrattarie ai trattamenti convenzionali hanno potuto interrompere completamente le terapie immunosoppressive. Sette di loro sono oggi in remissione clinica, mentre l’ottavo, affetto da sclerosi sistemica giovanile, mostra un miglioramento clinico importante e progressivo nel tempo”. Questo risultato per il trattamento delle malattie autoimmuni pediatriche pi\u00f9 gravi \u00e8 stato ottenuto grazie all’uso delle cellule Car-T dirette contro il bersaglio rappresentato dalla molecola CD19. I dati definitivi (follow-up oltre i 24 mesi) dello studio coordinato dall’ospedale pediatrico Bambino Ges\u00f9 di Roma, in collaborazione con l’universit\u00e0 di Erlangen (Germania), sono stati appena pubblicati su ‘Nature Medicine’. \u00a0<\/p>\n

Le malattie autoimmuni – spiegano dal Bambino Ges\u00f9 – sono malattie caratterizzate da un’aggressione del sistema immunitario che, invece di difendere l’organismo da agenti patogeni come batteri e virus, aggredisce i tessuti sani scambiandoli per estranei e pericolosi. Questo malfunzionamento causa un processo infiammatorio che interessa potenzialmente qualsiasi parte del corpo, inclusi organi vitali quali il rene e i polmoni, le articolazioni, la pelle, i vasi sanguigni e altri tessuti. Gli 8 pazienti coinvolti nello studio, 7 femmine e 1 maschio tra 5 e 17 anni, 5 dei quali trattati con cellule Car-T dagli specialisti del Bambino Ges\u00f9 e 3 dall’universit\u00e0 di Erlangen, erano affetti da forme particolarmente aggressive di malattie autoimmuni a esordio pediatrico: 4 da lupus eritematoso sistemico (una malattia cronica che pu\u00f2 attaccare vari organi tra cui reni, sistema nervoso centrale e polmoni), 3 da dermatomiosite (una rara patologia infiammatoria autoimmune che colpisce prevalentemente la cute ed i muscoli scheletrici) e 1 da sclerosi sistemica giovanile (una rara malattia autoimmune cronica caratterizzata da infiammazione, vasculopatia, fibrosi del tessuto connettivo, della pelle e degli organi interni). \u00a0<\/p>\n

Tutti presentavano una storia clinica complessa, caratterizzata da risposta parziale o solo temporanea a numerosi trattamenti immunosoppressivi, inclusi farmaci biologici diretti contro i linfociti B, e da un grave coinvolgimento di organi vitali, come reni e polmoni, con episodi potenzialmente letali in pi\u00f9 di un caso.\u00a0<\/p>\n

La terapia con Car-T – ricordano gli esperti dell’Irccs della Santa Sede – prevede la manipolazione in laboratorio dei linfociti T del paziente per renderli capaci di riconoscere il bersaglio tumorale, attraverso l’introduzione di una sequenza di Dna che codifica per una proteina chiamata recettore chimerico antigenico (Car, Chimeric Antigen Receptor). Nelle leucemie linfoblastiche acute e nei linfomi non Hodgkin il Car riconosce un bersaglio rappresentato dall’antigene CD19 espresso dalle cellule tumorali, che vengono in questo modo riconosciute e attaccate. Lo stesso antigene CD19 \u00e8 espresso anche dai linfociti B del sistema immunitario, che, nel caso di malattie autoimmuni B-mediate, giocano un ruolo cruciale nel determinare la malattia. L’eliminazione mirata di queste cellule consente non solo di ridurre l’infiammazione, ma di ripristinare l’equilibrio del sistema immunitario, aumentando la possibilit\u00e0 di remissioni durature senza terapie croniche. Un obiettivo particolarmente rilevante in et\u00e0 pediatrica, dove l’esposizione prolungata agli immunosoppressori pu\u00f2 compromettere la funzione di organi critici, crescita, sviluppo e, soprattutto, qualit\u00e0 di vita.\u00a0<\/p>\n

“Con le cellule Car-T anti-CD19 abbiamo applicato in modo innovativo un approccio di terapia genica gi\u00e0 consolidato nelle leucemie e nei linfomi a un ambito completamente diverso, cio\u00e8 quello delle malattie autoimmuni – afferma Franco Locatelli, responsabile dell’area di Oncoematologia e Terapia cellulare e genica del Bambino Ges\u00f9 – In queste patologie il bersaglio non \u00e8 una cellula tumorale, ma i linfociti B cosiddetti auto-reattivi che alimentano l’infiammazione e il danno d’organo. I risultati pubblicati oggi su ‘Nature Medicine’, ottenuti su 8 pazienti seguiti nel tempo, dimostrano che questo approccio pu\u00f2 portare a un controllo profondo e duraturo della malattia, con sospensione completa delle terapie immunosoppressive: un traguardo particolarmente importante in et\u00e0 pediatrica. Questa ulteriore pubblicazione scientifica conferma, grazie alla presenza di un’Officina farmaceutica istituzionale, il ruolo pionieristico dell’ospedale Bambino Ges\u00f9 nell’ambito delle terapie avanzate e, in particolare, delle cellule Car-T”.\u00a0<\/p>\n

I dati, si legge in una nota del Bambino Ges\u00f9, mostrano che tutti e 8 i pazienti hanno sospeso completamente le terapie immunosoppressive. Sette hanno raggiunto una remissione clinica completa, mentre nel paziente con sclerosi sistemica – una malattia che per sua natura evolve pi\u00f9 lentamente – si osserva comunque una riduzione significativa e continua della gravit\u00e0 e una stabilizzazione del coinvolgimento d’organo, senza progressione della malattia. Nei pazienti con lupus \u00e8 stata documentata una riduzione marcata e progressiva dell’attivit\u00e0 di malattia, con remissione completa e miglioramenti clinicamente rilevanti anche nelle forme pi\u00f9 gravi, comprese quelle con insufficienza renale avanzata. Nei pazienti con dermatomiosite giovanile si \u00e8 osservato un recupero della forza muscolare, una regressione delle manifestazioni cutanee e una netta riduzione di complicanze croniche e dolorose come la calcinosi cutanea (cio\u00e8 il deposito di calcio), tradizionalmente difficile da trattare”.\u00a0<\/p>\n

“I risultati sono stati straordinari, non avevamo mai visto una remissione clinica cos\u00ec profonda con le terapie tradizionali – sottolinea Fabrizio De Benedetti, responsabile dell’area di ricerca di Immunologia, Reumatologia e Malattie infettive dell’ospedale – I dati sono particolarmente importanti perch\u00e9 le malattie autoimmuni in et\u00e0 pediatrica hanno un costo sociale altissimo in termini di qualit\u00e0 della vita del paziente e del nucleo familiare, oltre a un costo economico rilevante per il sistema sanitario. Questi risultati rafforzano la prospettiva di avviare studi clinici dedicati per offrire questa strategia a un numero pi\u00f9 ampio di bambini con malattie autoimmuni gravi. Non a caso negli ultimi 4 mesi abbiamo trattato con le Car-T altri 4 bambini e ragazzi”.\u00a0<\/p>\n

Lo studio – riferiscono gli esperti – evidenzia inoltre che i benefici clinici si mantengono anche dopo la ricostituzione delle cellule B, suggerendo che la terapia Car-T non agisca come una semplice soppressione temporanea, ma possa indurre un vero e proprio ‘reset’ del sistema immunitario. A questo si associano segnali di regressione del danno d’organo, documentati da biopsie renali di controllo e da esami radiologici e funzionali a carico del polmone. \u00a0<\/p>\n

Dal punto di vista della sicurezza – conclude la nota – gli eventi avversi osservati sono stati lievi e transitori, senza infezioni gravi n\u00e9 complicanze a lungo termine. La terapia si \u00e8 dimostrata ben tollerata anche in pazienti con condizioni cliniche estremamente complesse. Lo studio \u00e8 stato realizzato anche attraverso il supporto dei fondi derivanti dalla progettualit\u00e0 CN3, nella quale l’ospedale Bambino Ges\u00f9 svolge il ruolo di coordinatore per lo spoke 10 dedicato agli approcci di terapia genica.\u00a0<\/p>\n

—<\/p>\n

salute<\/p>\n

webinfo@adnkronos.com (Web Info)<\/p>\n

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