{"id":50279,"date":"2026-02-05T09:56:43","date_gmt":"2026-02-05T09:56:43","guid":{"rendered":"https:\/\/ciaoup.it\/?p=50279"},"modified":"2026-02-05T09:56:43","modified_gmt":"2026-02-05T09:56:43","slug":"malattie-rare-marchesi-ipsen-sfida-e-portare-innovazione-a-pazienti-con-sindrome-di-alagille","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/ciaoup.it\/?p=50279","title":{"rendered":"Malattie rare: Marchesi (Ipsen), \u2018sfida \u00e8 portare innovazione a pazienti con Sindrome di Alagille\u2019"},"content":{"rendered":"<p> (Adnkronos) &#8211; \u201cIpsen concentra il proprio impegno nelle malattie rare, ma anche in oncologia e neuroscienze, con un obiettivo comune: offrire ai pazienti soluzioni terapeutiche innovative in aree ad alta complessit\u00e0 e con bisogni clinici ancora in gran parte insoddisfatti. Proprio nelle malattie rare, tuttavia, il percorso dell\u2019innovazione presenta sfide aggiuntive\u201d. Cos\u00ec all\u2019Adnkronos Chiara Marchesi, Medical &amp; Regulatory Affairs Director di Ipsen Italia\u00a0<\/p>\n<p>\u00a0<\/p>\n<p>\u201c\u00c8 fondamentale, innanzitutto, mantenere un dialogo costante con esperti, societ\u00e0 scientifiche, associazioni di pazienti e istituzioni &#8211; prosegue &#8211; Il percorso di cura deve essere non solo efficace, ma anche personalizzato e sostenibile. Dal punto di vista scientifico, una delle principali sfide \u00e8 arrivare a una diagnosi il pi\u00f9 possibile precoce. La conoscenza di molte patologie rare, infatti, \u00e8 ancora limitata a pochi centri e a un numero ristretto di specialisti. Un ulteriore ostacolo riguarda la possibilit\u00e0 di produrre dati scientifici solidi, considerando che le popolazioni di pazienti sono spesso numericamente ridotte ed eterogenee. In questo contesto, accanto ai dati provenienti dagli studi registrativi, assumono un ruolo sempre pi\u00f9 rilevante le evidenze di real world, fondamentali per comprendere l\u2019impatto reale delle terapie\u201d.\u00a0<\/p>\n<p>\u00a0<\/p>\n<p>Il \u201cpaziente va considerato a 360 gradi. Molte malattie rare coinvolgono anche l\u2019et\u00e0 pediatrica e sono associate a bisogni complessi &#8211; sottolinea Marchesi &#8211; Per questo l\u2019ascolto delle associazioni di pazienti, come ad esempio Alagille Italia, \u00e8 essenziale per sviluppare soluzioni realmente rispondenti alle esigenze quotidiane delle persone e delle famiglie\u201d.\u00a0<\/p>\n<p>Un altro tema cruciale \u201c\u00e8 quello dell\u2019accesso alle cure. L\u2019innovazione deve arrivare concretamente ai pazienti, ma i percorsi possono essere lunghi e diversi da regione a regione. Il confronto continuo con le istituzioni \u00e8 quindi indispensabile per garantire un accesso il pi\u00f9 possibile equo e tempestivo\u201d.\u00a0<\/p>\n<p>\u00a0<\/p>\n<p>\u201cIpsen &#8211; evidenzia Marchesi &#8211; rappresenta gi\u00e0 un punto di riferimento nell\u2019ambito delle malattie colestatiche epatiche rare, un gruppo eterogeneo di patologie legate a un\u2019alterazione cronica del flusso biliare di origine genetica o autoimmune. Sono gi\u00e0 disponibili opzioni terapeutiche, ad esempio nella sindrome di Alagille, nella colestasi intraepatica familiare progressiva, patologia genetica pediatrica, e nella colangite biliare primitiva, di origine autoimmune\u201d. La \u201cpipeline di ricerca resta fortemente focalizzata su questo ambito, con altre due patologie attualmente in studio: l\u2019atresia biliare, per cui \u00e8 in corso uno studio di fase 3, e la colangite sclerosante primaria, per la quale si \u00e8 recentemente concluso uno studio di fase 2 con risultati positivi. La qualit\u00e0 di vita dei pazienti e delle loro famiglie \u00e8 sempre al centro delle attivit\u00e0 &#8211; aggiunge &#8211; Un esempio concreto \u00e8 un servizio sviluppato da Ipsen che prevede la consegna domiciliare del farmaco, insieme a materiali informativi dedicati, per rendere il percorso di cura pi\u00f9 semplice e vicino alle esigenze quotidiane\u201d.\u00a0<\/p>\n<p>\u00a0<\/p>\n<p>Infine, il tema della sostenibilit\u00e0 del Servizio Sanitario Nazionale \u201c\u00e8 oggi pi\u00f9 che mai centrale. Ipsen investe in ricerca con l\u2019obiettivo di portare nuove molecole o nuove indicazioni terapeutiche, e considera essenziale un confronto aperto con le istituzioni. Al centro del dibattito va posto il valore dell\u2019innovazione, non solo per il beneficio individuale in termini di benessere e qualit\u00e0 di vita, ma anche per l\u2019impatto positivo che pu\u00f2 generare sull\u2019intera societ\u00e0\u201d conclude.\u00a0<\/p>\n<p>&#8212;<\/p>\n<p>cronaca<\/p>\n<p>webinfo@adnkronos.com (Web Info)<\/p>\n<div style=\"display:flex; gap:10px;justify-content:center\" class=\"wps-pgfw-pdf-generate-icon__wrapper-frontend\">\n\t\t<a  href=\"https:\/\/ciaoup.it?action=genpdf&amp;id=50279\" class=\"pgfw-single-pdf-download-button\" ><img src=\"https:\/\/ciaoup.it\/wp-content\/plugins\/pdf-generator-for-wp\/admin\/src\/images\/PDF_Tray.svg\" title=\"Generate PDF\" style=\"width:auto; height:45px;\"><\/a>\n\t\t<\/div>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>(Adnkronos) &#8211; \u201cIpsen concentra il proprio impegno nelle malattie rare, ma anche in oncologia e&hellip;<\/p>\n","protected":false},"author":3,"featured_media":50280,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[12],"tags":[3],"class_list":["post-50279","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-comunicati","tag-ultimora"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/ciaoup.it\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/posts\/50279","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/ciaoup.it\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/ciaoup.it\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/ciaoup.it\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/users\/3"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/ciaoup.it\/index.php?rest_route=%2Fwp%2Fv2%2Fcomments&post=50279"}],"version-history":[{"count":1,"href":"https:\/\/ciaoup.it\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/posts\/50279\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":50307,"href":"https:\/\/ciaoup.it\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/posts\/50279\/revisions\/50307"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/ciaoup.it\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/media\/50280"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/ciaoup.it\/index.php?rest_route=%2Fwp%2Fv2%2Fmedia&parent=50279"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/ciaoup.it\/index.php?rest_route=%2Fwp%2Fv2%2Fcategories&post=50279"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/ciaoup.it\/index.php?rest_route=%2Fwp%2Fv2%2Ftags&post=50279"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}