{"id":47536,"date":"2026-01-28T12:48:00","date_gmt":"2026-01-28T12:48:00","guid":{"rendered":"https:\/\/ciaoup.it\/?p=47536"},"modified":"2026-01-28T12:48:00","modified_gmt":"2026-01-28T12:48:00","slug":"sindrome-di-alagille-ok-aifa-a-rimborso-trattamento-prurito-colestatico","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/ciaoup.it\/?p=47536","title":{"rendered":"Sindrome di Alagille, ok Aifa a rimborso trattamento prurito colestatico "},"content":{"rendered":"

(Adnkronos) – L\u2019Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha approvato la rimborsabilit\u00e0, da parte del Servizio sanitario nazionale, di odevixibat (Kayfanda\u00ae) per il trattamento del prurito colestatico associato alla Sindrome di Alagille (Algs), con Gazzetta Ufficiale n. 21 del 27-1-2026.\u00a0<\/p>\n

Lo annuncia Ipsen con un comunicato spiegando che odevixibat \u00e8 \u201cun inibitore potente, selettivo e reversibile del trasportatore ileale degli acidi biliari (Ibat), indicato per il trattamento del prurito colestatico associato all’Alg in pazienti di et\u00e0 pari o superiore a 6 mesi\u201d.\u00a0<\/p>\n

La Sindrome di Alagille \u00e8 una malattia genetica rara autosomica dominante causata da mutazioni nei geni Jag1 o Notch2, che di solito si manifesta nei primi 3 mesi di vita e colpisce circa 1 su 30 mila – 50 mila nati vivi. Si tratta di una patologia multisistemica che pu\u00f2 coinvolgere il fegato, il cuore, gli occhi, i reni, ossa\/vertebre e il viso, ed \u00e8 potenzialmente fatale con una mortalit\u00e0 fino al 10% legata soprattutto a problematiche cardiache e insufficienza epatica, con un conseguente carico clinico e sociale estremamente elevato.\u00a0<\/p>\n

Fino al 95% dei bambini presenta sintomi colestatici persistenti, come il prurito cronico, che compromettono la vita quotidiana, mentre circa il 60% necessita di un trapianto di fegato entro i 18 anni. Il prurito colestatico pu\u00f2 essere severo e refrattario ai trattamenti standard ed \u00e8 spesso associato a disturbi del sonno, lesioni cutanee e alterazioni dell\u2019umore, oltre a difficolt\u00e0 nutrizionali che in molti casi richiedono alimentazione tramite sondino.\u00a0<\/p>\n

L\u2019approvazione della rimborsabilit\u00e0 di odevixibat rappresenta, dunque, un ulteriore passo avanti nel portare alla comunit\u00e0 di pazienti e a quella scientifica opzioni terapeutiche innovative, particolarmente urgenti quando si parla di malattie pediatriche rare. \u201c\u00c8 fondamentale poter mettere a disposizione dei pazienti affetti dalla Sindrome di Alagille un\u2019opzione terapeutica come odevixibat, che ha dimostrato un profilo di efficacia e sicurezza favorevole sia nel breve che nel lungo termine\u201d, afferma Emanuele Nicastro dell\u2019Epatologia Pediatrica e dei Trapianti dell\u2019Ospedale di Bergamo ASST Papa Giovanni XXIII e attuale vicepresidente della SIGENP, Societ\u00e0 Italiana di Gastroenterologia Epatologia e Nutrizione Pediatrica. \u201cOltre ai dati relativi alla riduzione del prurito colestatico e dei livelli di acidi biliari – chiarisce – rivestono particolare rilevanza anche le evidenze che documentano un miglioramento dei parametri del sonno e della qualit\u00e0 di vita dei bambini e delle loro famiglie, aspetti clinicamente significativi in una patologia con forte impatto quotidiano come Algs\u201d.\u00a0<\/p>\n

Aggiunge la presidente di Alagille Italia Odv, Martina Brotto: \u201cPer chi segue quotidianamente bambini con Sindrome di Alagille, il prurito colestatico \u00e8 uno degli aspetti pi\u00f9 difficili da gestire: disturba il sonno, limita la vita sociale, interferisce con la crescita e ha un impatto enorme sull\u2019intero nucleo familiare. La decisione di Aifa di rendere rimborsabile odevixibat apre finalmente la possibilit\u00e0 di intervenire con un trattamento specifico, offrendo ai pazienti una nuova prospettiva terapeutica e ai medici nuovi strumenti per gestire la malattia e i suoi sintomi\u201d.\u00a0<\/p>\n

\u201cQuesto nuovo traguardo conferma ulteriormente l\u2019impegno di Ipsen nel rendere disponibili farmaci trasformativi in grado di migliorare la qualit\u00e0 di vita dei pazienti con Sindrome di Alagille, dai pi\u00f9 piccoli, con benefici che si riflettono anche sul benessere delle loro famiglie, fino agli adulti – sottolinea Irina Zotova, presidente e amministratore delegato Ipsen Italia – A soli pochi mesi dall\u2019approvazione italiana di elafibranor per la colangite biliare primitiva (Pbc), siamo davvero orgogliosi di continuare a contribuire ai progressi oggi possibili nel trattamento di diverse malattie rare ad alto bisogno terapeutico, portando opzioni che possono davvero fare la differenza nella vita dei pazienti e nel sistema sanitario in generale\u201d.\u00a0<\/p>\n

L\u2019approvazione di odevixibat – informa Ipsen – si basa sui dati dello studio di fase III Assert e della sua estensione e Assert-Ext, che hanno valutato la sua efficacia e sicurezza in pazienti con Sindrome di Alagille dimostrando \u201cuna riduzione rapida e significativa del prurito, mantenuta nel tempo fino a 96 settimane\u201d, quindi fino a 2 anni. Sono stati registrati miglioramenti anche sul \u201csonno con una riduzione dei risvegli e della stanchezza diurna, una riduzione significativa degli acidi biliari sierici, miglioramenti della crescita in altezza e, in generale, un miglioramento sulla qualit\u00e0 di vita dei pazienti\u201d e dei loro caregiver.\u00a0<\/p>\n

—<\/p>\n

salute<\/p>\n

webinfo@adnkronos.com (Web Info)<\/p>\n

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