{"id":47151,"date":"2026-01-27T14:03:20","date_gmt":"2026-01-27T14:03:20","guid":{"rendered":"https:\/\/ciaoup.it\/?p=47151"},"modified":"2026-01-27T14:03:20","modified_gmt":"2026-01-27T14:03:20","slug":"ipertensione-polmonare-arteriosa-ok-a-rimborso-per-biologico-innovativo","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/ciaoup.it\/?p=47151","title":{"rendered":"Ipertensione polmonare arteriosa, ok a rimborso per biologico innovativo "},"content":{"rendered":"

(Adnkronos) – L\u2019Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha approvato la rimborsabilit\u00e0 di sotatercept, in associazione ad altre terapie, per il trattamento dell\u2019ipertensione arteriosa polmonare (Iap) in pazienti adulti di classe funzionale (Functional Class, FC) da II a III dell\u2019Oms – Organizzazione mondiale della sanit\u00e0, gi\u00e0 precedentemente trattati per almeno 6 mesi con triplice terapia. Lo annuncia in una nota Msd piegando che sotatercept ha ottenuto dall\u2019Agenzia europea dei medicinali (Ema) “la qualifica di Priority Medicine (Prime) e di farmaco orfano per il trattamento della Iao e dall\u2019Aifa, per l\u2019indicazione rimborsata, lo stato di innovativit\u00e0”. Biologico \u2018first in Class\u2019 di una innovativa categoria di farmaci, gli inibitori del segnale dell\u2019attivina, sotatercept “\u00e8 la prima terapia a intervenire direttamente sui meccanismi biologici alla base della malattia, cambiandone il decorso”. \u00a0<\/p>\n

La decisione dell\u2019Aifa – approvata dal Cda il 15 dicembre 2025 e per cui si attende la pubblicazione della determina di rimborsabilit\u00e0 in Gazzetta Ufficiale che render\u00e0 attiva tale decisione – segue l\u2019approvazione della Commissione europea dell\u2019agosto 2024 che \u00e8 stata supportata dallo studio di Fase 3 Stellar. Nel trial, sotatercept ha dimostrato benefici clinici su diversi endpoint, tra cui il miglioramento del test del cammino in 6 minuti (6Mwd) di 41 metri e la riduzione dell\u201984% del peggioramento clinico rispetto alla terapia standard.\u00a0<\/p>\n

L\u2019Ipertensione arteriosa polmonare \u00e8 una patologia rara, progressiva e gravemente invalidante, caratterizzata dall\u2019aumento della pressione nelle arterie polmonari, con un importante sovraccarico per il cuore destro. In Italia – riferisce la farmaceutica – si stima che circa 3.500 persone convivano con la Iap, prevalentemente donne, con una diagnosi che arriva spesso in ritardo a causa dei sintomi iniziali, come dispnea e affaticamento, che possono essere simili a quelli di altre malattie cardiache o polmonari. Il rimodellamento vascolare polmonare e le compromissioni funzionali sono generalmente gi\u00e0 avanzati al momento della diagnosi rendendo il trattamento terapeutico particolarmente impegnativo per questa condizione. Le terapie a oggi disponibili possono migliorare i sintomi e la capacit\u00e0 funzionale, ma non agiscono direttamente sul rimodellamento vascolare o ventricolare destro. Pertanto, vi \u00e8 un urgente bisogno di terapie che mirino al rimodellamento cardiopolmonare per invertire la progressione della Iap e migliorare i risultati. Grazie al suo meccanismo d\u2019azione innovativo, sotatercept interviene sul disequilibrio tra segnali pro-proliferativi e anti-proliferativi responsabili del rimodellamento patologico delle arterie polmonari. La terapia \u00e8 somministrata per via sottocutanea ogni 3 settimane e, dopo adeguata formazione, pu\u00f2 essere gestita anche a domicilio dal paziente o dal caregiver. \u00a0<\/p>\n

“Sotatercept rappresenta un cambio di paradigma nel trattamento dell\u2019Ipertensione arteriosa polmonare – afferma Nazzareno Gali\u00e8, professore ordinario di Cardiologia, direttore Uoc di Cardiologia, policlinico di S. Orsola, Bologna – A differenza dei farmaci attualmente disponibili che modulano le vie metaboliche coinvolte nel controllo della funzione endoteliale – vie di monossido di azoto, endotelina e prostaciclina – questo nuovo farmaco interferisce direttamente con i processi di proliferazione cellulare che sono alla base del rimodellamento vascolare ostruttivo responsabile dell\u2019aumento delle resistenze vascolari e della pressione polmonare. Agendo come \u2018ligand trap\u2019, sotatercept sequestra i ligandi della superfamiglia Tgf-\u03b2, ripristinando l\u2019equilibrio tra pathway pro-proliferativa e antiproliferativa. Grazie a questo meccanismo innovativo, il farmaco \u00e8 stato in grado di determinare una significativa riduzione delle resistenze arteriose polmonari e anche un significativo miglioramento della capacit\u00e0 di esercizio e della morbi-mortalit\u00e0 dei pazienti affetti da Ipertensione arteriosa polmonare”.\u00a0<\/p>\n

Altri studi, oltre a Stellar, hanno dimostrato la sicurezza e l\u2019efficacia di sotatercept. Nello studio Zenith – informa la nota – in pazienti adulti ad alto rischio, ha determinato una riduzione del 76% rispetto alla terapia standard dell\u2019endpoint composito comprendente morte, trapianto polmonare o ricovero per peggioramento di Iap. Lo studio \u00e8 stato interrotto in maniera anticipata per eccesso di beneficio clinico rispetto alla terapia convenzionale. Altri studi hanno dimostrato l\u2019efficacia e la sicurezza del farmaco anche rispetto ad altri fenotipi di pazienti. A tale proposito, Carmine Dario Vizza, professore ordinario di Cardiologia, direttore della scuola di specializzazione in malattie cardiovascolari – Universit\u00e0 Sapienza di Roma, direttore ff Uoc Malattie cardiovascolari – Aou Policlinico Umberto I di Roma, osserva che “i risultati degli studi clinici e l\u2019esperienza degli ultimi mesi rafforzano la mia convinzione che sotatercept rappresenter\u00e0 un cambiamento radicale nel trattamento dei pazienti con Ipertensione Arteriosa Polmonare, sia per i miglioramenti clinici ed emodinamici che per la gestione della terapia e la tollerabilit\u00e0”. \u00a0<\/p>\n

A commentare il valore del trattamento anche Michele D\u2019Alto, responsabile del dipartimento di Cardiologia, ospedale dei Colli, Napoli: “Dalla mia esperienza diretta con l\u2019utilizzo di sotatercept posso dire che il profilo di sicurezza e la tollerabilit\u00e0 del farmaco sono molto elevate. Gli effetti collaterali pi\u00f9 comuni sono lievi, in genere autolimitanti e non impediscono la prosecuzione della terapia”. \u00a0<\/p>\n

L’Iap \u00e8 una malattia invalidante per i pazienti, che limita pesantemente le loro attivit\u00e0 quotidiane. L\u2019impatto sulla qualit\u00e0 di vita della patologia \u00e8 profondo e la prognosi resta severa, con una sopravvivenza a 5 anni del 61%. “I miglioramenti che avvengono nel polmone e nel cuore con sotatercept sono tali da permettere ai pazienti di svolgere pi\u00f9 facilmente, pi\u00f9 serenamente e con maggiore autonomia tutte le attivit\u00e0 quotidiane, quindi anche sollevando familiari e caregiver dalla necessit\u00e0 di fornire aiuto. Tutto ci\u00f2, in pratica, vuol dire vivere meglio la propria vita, magari evitare un trapianto di polmone e vivere pi\u00f9 a lungo” , aggiunge Stefano Ghio, presidente della Rete italiana di ipertensione polmonare (Iphnet) e responsabile dell\u2019Unit\u00e0 Scompenso, cardiomiopatie ed ipertensione polmonare della divisione di Cardiologia, Irccs Policlinico S. Matteo, Pavia.\u00a0<\/p>\n

L\u2019accesso a sotatercept in regime di rimborsabilit\u00e0 \u00e8 quindi un punto di svolta per la gestione dell\u2019Iap in Italia, offrendo una nuova speranza ai pazienti e alle loro famiglie, rafforzando l\u2019importanza di una diagnosi e di un trattamento sempre pi\u00f9 precoci. \u00a0<\/p>\n

“L\u2019approvazione di Aifa del nostro farmaco sotatercept rappresenta una straordinaria opportunit\u00e0 a beneficio della comunit\u00e0 scientifica e delle persone che convivono con una patologia rara e invalidante come l\u2019Ipertensione arteriosa polmonare – sottolinea Nicoletta Luppi, presidente e amministratrice delegata di Msd Italia – Consapevoli del potenziale di sotatercept e del grande bisogno clinico insoddisfatto in questa patologia, come Msd da Maggio 2024 abbiamo gi\u00e0 reso disponibile il nostro farmaco per uso compassionevole per i pazienti che ne hanno pi\u00f9 bisogno. Oggi, ci riempie di orgoglio pensare che nel nostro Paese le persone che convivono con questa malattia rara abbiano finalmente a disposizione una nuova, concreta ed efficace opzione terapeutica, perch\u00e9 premia i nostri costanti sforzi nella ricerca all\u2019avanguardia che si traducono in benefici tangibili, in grado di fare la differenza nella vita delle persone. Ulteriore motivo di orgoglio – prosegue – \u00e8 il riconoscimento da parte di Aifa dello stato di innovativit\u00e0 di sotatercept. Grazie al suo meccanismo d\u2019azione innovativo, infatti, il nostro farmaco pu\u00f2 davvero segnare una nuova era nel paradigma di cura dell\u2019ipertensione arteriosa polmonare. Un riconoscimento che premia il forte orientamento all\u2019innovazione di alto valore perseguito da sempre della nostra azienda in tutte le aree in cui opera, dalla prevenzione alla cura, inclusa quella delle malattie rare, dove l\u2019urgenza di nuove e innovative terapie \u00e8 ancora pi\u00f9 forte. Oggi – conclude – viviamo un momento epocale, che significa non solo pi\u00f9 vita, ma anche vita migliore per le persone che convivono con l\u2019ipertersione arteriosa polmonare, per dare pi\u00f9 respiro alla vita”.\u00a0<\/p>\n

—<\/p>\n

salute<\/p>\n

webinfo@adnkronos.com (Web Info)<\/p>\n

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