{"id":32176,"date":"2025-11-27T15:07:00","date_gmt":"2025-11-27T15:07:00","guid":{"rendered":"https:\/\/ciaoup.it\/?p=32176"},"modified":"2025-11-27T15:07:00","modified_gmt":"2025-11-27T15:07:00","slug":"farmaci-aifa-estende-rimborso-luspatercept-in-anemia-da-sindromi-mielodisplastiche","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/ciaoup.it\/?p=32176","title":{"rendered":"Farmaci, Aifa estende rimborso luspatercept in anemia da sindromi mielodisplastiche"},"content":{"rendered":"

(Adnkronos) – L’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha approvato l’estensione della rimborsabilit\u00e0 di luspatercept nei pazienti adulti con anemia dipendente da trasfusioni di sangue dovuta a sindromi mielodisplastiche a rischio molto basso, basso e intermedio. L’anemia grave costringe i pazienti da un lato a recarsi frequentemente in ospedale per sottoporsi a trasfusioni di sangue, dall’altro ad assumere ogni giorno una terapia ferrochelante, per evitare che il ferro in eccesso danneggi organi vitali come cuore, fegato e pancreas. Luspatercept, terapia che agisce sulla eritropoiesi inefficace del midollo, cio\u00e8 la mancata o insufficiente produzione di globuli rossi – informa una nota – ha dimostrato di ridurre il numero di trasfusioni, con un impatto significativo sulla sopravvivenza a lungo termine e sulla qualit\u00e0 di vita. Il 60% dei pazienti ha addirittura raggiunto l’indipendenza dalle trasfusioni. \u00a0<\/p>\n

Aifa a dicembre 2021 aveva gi\u00e0 approvato la rimborsabilit\u00e0 di luspatercept nei pazienti adulti con anemia trasfusione-dipendente dovuta a sindromi mielodisplastiche a rischio molto basso, basso e intermedio, che presentano sideroblasti ad anello con risposta insoddisfacente o non idonei a terapia basata su eritropoietina. Con l’estensione della rimborsabilit\u00e0 da parte di Aifa, luspatercept cambia la pratica clinica diventando la nuova terapia di prima linea. I progressi nella cura di questa neoplasia ematologica sono stati approfonditi oggi a Roma nel corso di un incontro con la stampa promosso da Bristol Myers Squibb.\u00a0<\/p>\n

“Le sindromi mielodisplastiche sono un gruppo eterogeneo di tumori del sangue in cui le cellule del midollo osseo non riescono a maturare in maniera corretta – spiega Valeria Santini, professore di Ematologia all’universit\u00e0 di Firenze, responsabile Mds Unit dell’azienda ospedaliero universitaria Careggi di Firenze e presidente del Comitato scientifico Fisim – Fondazione italiana sindromi mielodisplastiche – Sono definite malattie clonali perch\u00e9 il loro sviluppo \u00e8 dovuto a una singola cellula che, sfuggendo ai meccanismi di controllo, d\u00e0 origine a cellule alterate nella forma e nella funzionalit\u00e0. La manifestazione clinica pi\u00f9 frequente \u00e8 costituita dall’anemia e, spesso, dalla necessit\u00e0 di trasfusioni di sangue, ma questi pazienti possono essere soggetti anche a infezioni ed emorragie. I sintomi e il decorso variano in modo significativo in base al tipo di cellula ematica colpita. I sintomi pi\u00f9 frequenti dovuti alla carenza di emoglobina sono rappresentati da stanchezza perdita di peso, difficolt\u00e0 respiratorie e battito cardiaco accelerato. L’impatto sulla qualit\u00e0 di vita \u00e8 enorme, soprattutto per le persone con anemia grave che devono recarsi in ospedale, in alcuni casi ogni settimana, per le trasfusioni di sangue”. \u00a0<\/p>\n

Nelle forme pi\u00f9 gravi, le sindromi mielodisplastiche possono evolvere in leucemia mieloide acuta, un tumore pi\u00f9 aggressivo. “Nella maggior parte dei casi – chiarisce Matteo Della Porta, responsabile Unit\u00e0 Leucemie, Humanitas Cancer Center Milano, professore ordinario di Ematologia Humanitas University – le cause della malattia sono sconosciute, perch\u00e9 non \u00e8 noto il meccanismo che d\u00e0 il via al processo di modifica del Dna di una delle cellule staminali del midollo osseo. Vi sono anche forme secondarie legate all’esposizione a fattori di rischio professionale, ad esempio a sostanze chimiche come benzene, piombo o solventi. Inoltre, alcuni pazienti possono sviluppare la malattia in seguito a precedenti trattamenti con chemioterapia o radioterapia, utilizzati per curare altre neoplasie”.\u00a0<\/p>\n

In Italia si stimano ogni anno circa 3mila nuovi casi di sindromi mielodisplastiche, soprattutto in anziani con et\u00e0 superiore ai 70 anni. “Si tratta di una cifra al ribasso, perch\u00e9 molte persone non ricevono un corretto e tempestivo inquadramento diagnostico – continua Della Porta – L’insufficienza di globuli rossi, in quasi tutti i pazienti, nel tempo diventa severa e necessita di un supporto con regolari trasfusioni di sangue. Nel trattamento delle sindromi mielodisplastiche a basso rischio, pochi pazienti mostrano una risposta duratura agli agenti stimolanti l’eritropoiesi. Circa il 30% non \u00e8 candidabile a riceverli o non ne trae beneficio e un altro 30% ha un effetto limitato nel tempo, non superiore a 1 anno. Si conferma, quindi, la necessit\u00e0 di opzioni terapeutiche. Luspatercept \u00e8 il primo farmaco in 40 anni a dimostrare superiorit\u00e0 rispetto alla epoetina alfa, agente che stimola l’eritropoiesi e per decenni terapia di riferimento, riducendo in modo sostanziale il fabbisogno trasfusionale”. \u00a0<\/p>\n

Il farmaco – riporta la nota – \u00e8 stato valutato rispetto ad epoetina alfa nello studio Commands, pubblicato su ‘The Lancet’ e presentato per la prima volta nel 2023 in Sessione plenaria al congresso della Societ\u00e0 europea di ematologia, per il trattamento di prima linea dell’anemia nei pazienti adulti con sindromi mielodisplastiche a rischio molto basso, basso o intermedio, che richiedono trasfusioni di globuli rossi. “Luspatercept – riferisce Santini – agisce in maniera del tutto innovativa sulla eritropoiesi inefficace, aumentando la quantit\u00e0 di globuli rossi interferendo con i segnali negativi che nelle mielodisplasie ne sopprimono la produzione. Nello studio Commands quasi il doppio dei pazienti trattati con luspatercept ha ottenuto l’indipendenza dalle trasfusioni con conseguente aumento dell’emoglobina: il 60% rispetto al 35% con epoetina alfa, compresi i sottogruppi di pazienti con caratteristiche clinicamente rilevanti. Luspatercept ha dimostrato una risposta duratura, con una durata mediana del tempo libero da trasfusioni superiore a 2 anni, quasi 12 mesi in pi\u00f9 rispetto ad epoetina alfa”. \u00a0<\/p>\n

“Trattare l’anemia severa trasfusione-dipendente in modo efficace \u00e8 la chiave per migliorare la qualit\u00e0 di vita e la sopravvivenza – aggiunge Della Porta – I risultati dello studio Commands sottolineano il valore clinico di luspatercept come trattamento di prima linea dell’anemia. L’approvazione di Aifa rappresenta una pietra miliare della cura della malattia, perch\u00e9 cambia la pratica clinica”. \u00a0<\/p>\n

Il farmaco “ha un meccanismo d’azione innovativo – afferma Alessandro Bigagli, Senior Medical Director, Bristol Myers Squibb Italia – La nuova approvazione di Aifa rappresenta un’estensione dell’indicazione per luspatercept, includendo il trattamento di prima linea dell’anemia negli adulti con sindromi mielodisplastiche a rischio molto basso, basso e intermedio. In questo modo, in Italia un numero maggiore di pazienti avr\u00e0 la possibilit\u00e0 di diventare indipendente dalle trasfusioni per periodi di tempo anche superiori a 2 anni. Questo traguardo sottolinea il nostro impegno costante nell’innovazione e nello sviluppo di opzioni efficaci per i pazienti affetti da anemia correlata alla malattia”.\u00a0<\/p>\n

Le sindromi mielodisplastiche “sono ancora poco conosciute, anche se vi \u00e8 pi\u00f9 consapevolezza fra clinici, pazienti e istituzioni, anche grazie all’impegno di Aipasim, nata nel 2017 proprio per riempire un vuoto di conoscenza e per far comprendere l\u2019importanza delle reti di patologia”, evidenzia Annamaria Nosari, vicepresidente Associazione italiana pazienti con sindrome mielodisplastica. Questi pazienti “presentano bisogni clinici e assistenziali specifici e devono essere curati in centri specializzati. Inoltre, l’et\u00e0 spesso avanzata e la presenza di copatologie – precisa – implicano difficolt\u00e0 nella gestione terapeutica, in particolare dell’anemia grave che ne rappresenta la manifestazione pi\u00f9 frequente. I pazienti che hanno necessit\u00e0 di frequenti trasfusioni di sangue devono recarsi spesso in ospedale e la loro vita, di fatto, ruota intorno al centro specialistico, con riduzione della qualit\u00e0 della vita stessa. Per l’anziano spostarsi per raggiungere il centro di cura pu\u00f2 diventare molto complesso. Si tratta di una condizione che pesa sulla famiglia e sul servizio sanitario. Grazie all’innovazione costituita da luspatercept – conclude Nosari – la vita dei pazienti pu\u00f2 davvero cambiare, perch\u00e9 non devono recarsi frequentemente nei centri specialistici per soddisfare il fabbisogno di sangue”.\u00a0<\/p>\n

—<\/p>\n

salute<\/p>\n

webinfo@adnkronos.com (Web Info)<\/p>\n

\n\t\t<\/a>\n\t\t<\/div>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

(Adnkronos) – L’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha approvato l’estensione della rimborsabilit\u00e0 di luspatercept nei…<\/p>\n","protected":false},"author":3,"featured_media":32177,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[12],"tags":[3],"class_list":["post-32176","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","hentry","category-comunicati","tag-ultimora"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/ciaoup.it\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/posts\/32176","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/ciaoup.it\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/ciaoup.it\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/ciaoup.it\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/users\/3"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/ciaoup.it\/index.php?rest_route=%2Fwp%2Fv2%2Fcomments&post=32176"}],"version-history":[{"count":1,"href":"https:\/\/ciaoup.it\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/posts\/32176\/revisions"}],"predecessor-version":[{"id":32210,"href":"https:\/\/ciaoup.it\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/posts\/32176\/revisions\/32210"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/ciaoup.it\/index.php?rest_route=\/wp\/v2\/media\/32177"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/ciaoup.it\/index.php?rest_route=%2Fwp%2Fv2%2Fmedia&parent=32176"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/ciaoup.it\/index.php?rest_route=%2Fwp%2Fv2%2Fcategories&post=32176"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/ciaoup.it\/index.php?rest_route=%2Fwp%2Fv2%2Ftags&post=32176"}],"curies":[{"name":"wp","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}