{"id":31201,"date":"2025-11-24T15:22:30","date_gmt":"2025-11-24T15:22:30","guid":{"rendered":"https:\/\/ciaoup.it\/?p=31201"},"modified":"2025-11-24T15:22:30","modified_gmt":"2025-11-24T15:22:30","slug":"malattie-rare-nuova-terapia-rimborsabile-per-amiloidosi-cardiaca-da-transtiretina","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/ciaoup.it\/?p=31201","title":{"rendered":"Malattie rare, nuova terapia rimborsabile per amiloidosi cardiaca da transtiretina"},"content":{"rendered":"

(Adnkronos) – Bayer annuncia che acoramidis \u00e8 ora rimborsato in Italia per il trattamento dell’amiloidosi da transtiretina (Attr), sia nella forma ‘wild type’ sia variante, in pazienti adulti con cardiomiopatia (Attr-Cm). L’accesso alla terapia attraverso il Servizio sanitario nazionale segna “un passo importante per una malattia rara progressiva e spesso sottodiagnosticata”, si legge nella nota. La rimborsabilit\u00e0 da parte dell’Agenzia italiana del farmaco segue le approvazioni delle autorit\u00e0 regolatorie statunitense (Fda, novembre 2024) ed europea (Ema, febbraio 2025).\u00a0<\/p>\n

L’amiloidosi cardiaca da transtiretina – spiega l’azienda – \u00e8 caratterizzata dal deposito nel cuore di fibrille amiloidi derivanti dalla proteina transtiretina (Ttr), con impatto negativo sulla funzione cardiaca. La malattia pu\u00f2 manifestarsi con sintomi comuni ad altre cardiopatie, come affaticamento persistente, dispnea anche a sforzi leggeri, aritmie o sincope, rendendo la diagnosi complessa. Spesso anni prima del coinvolgimento cardiaco possono comparire manifestazioni sistemiche come sindrome del tunnel carpale bilaterale, disturbi della colonna lombare o sintomi neuropatici. Riconoscere questi segnali \u00e8 fondamentale per intercettare la malattia nelle fasi iniziali, quando il cuore non ha ancora sviluppato un danno strutturale avanzato. Il miglioramento nella gestione dell’Attr-Cm deriva oggi dalla combinazione di una maggiore consapevolezza clinica e dall’impiego di strumenti diagnostici sempre pi\u00f9 accurati, dall’imaging non invasivo ai test ematochimici e alle analisi genetiche, che consentono di identificare precocemente i pazienti a rischio e avviare percorsi terapeutici mirati. In questo contesto, acoramidis rappresenta un’innovazione farmacologica atta a migliorare il decorso della patologia. Sviluppato per stabilizzare la proteina transtiretina nella sua forma fisiologica, il farmaco riduce la formazione di fibrille amiloidi che si depositano nel miocardio, intervenendo direttamente sul processo patologico alla base dell’Attr-Cm.\u00a0<\/p>\n

“L’ingresso di acoramidis nella pratica clinica quotidiana rappresenta un avanzamento rilevante nella gestione dell’Attr-Cm – commenta Giovanni Palladini, medico internista, direttore del Centro amiloidosi sistemiche e malattie ad alta complessit\u00e0 della Fondazione Irccs Policlinico San Matteo di Pavia, professore ordinario di Biochimica clinica e Biologia molecolare clinica all’universit\u00e0 di Pavia – Avere un trattamento mirato che stabilisce un legame specifico con la transtiretina, dimostrando grande potenza e capacit\u00e0 di stabilizzare la proteina stessa, permette di intervenire con efficacia sul processo patologico e di costruire percorsi di cura strutturati. E’ un passo importante per una malattia che richiede diagnosi precoci, monitoraggi attenti e terapie mirate”.\u00a0<\/p>\n

“La rimborsabilit\u00e0 di acoramidis da parte di Aifa rappresenta un traguardo significativo per i pazienti con Attr-Cm, per le loro famiglie e per la comunit\u00e0 clinica – dichiara Simona Gatti, direttore medico di Bayer Italia – Questo risultato testimonia l’impegno costante e continuo di Bayer nel campo delle malattie cardiovascolari e la nostra volont\u00e0 di rendere disponibili soluzioni innovative e accessibili a un numero sempre maggiore di pazienti”.\u00a0<\/p>\n

La rimborsabilit\u00e0 di acoramidis – ricorda la nota – si basa sui risultati dello studio clinico registrativo ‘Attribute-Cm’ condotto su pazienti con Attr-Cm. Il trial ha raggiunto l’endpoint primario composito di mortalit\u00e0 per tutte le cause e ospedalizzazioni cardiovascolari, mostrando un miglioramento rispetto al placebo gi\u00e0 dopo tre mesi di trattamento. Dopo 30 mesi il rischio combinato di mortalit\u00e0 e ricoveri cardiovascolari ricorrenti si \u00e8 ridotto del 42% rispetto al placebo, mentre il tasso annualizzato di ospedalizzazioni cardiovascolari \u00e8 risultato dimezzato. Il profilo di sicurezza \u00e8 risultato complessivamente favorevole. Questi dati hanno supportato l’approvazione di Ema e il successivo riconoscimento della rimborsabilit\u00e0 in Italia, confermando il valore clinico di una terapia progettata per agire direttamente sul meccanismo alla base della malattia. \u00a0<\/p>\n

—<\/p>\n

salute<\/p>\n

webinfo@adnkronos.com (Web Info)<\/p>\n

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