{"id":18636,"date":"2025-10-17T13:09:00","date_gmt":"2025-10-17T13:09:00","guid":{"rendered":"https:\/\/ciaoup.it\/?p=18636"},"modified":"2025-10-17T13:09:00","modified_gmt":"2025-10-17T13:09:00","slug":"polineuropatia-demielinizzante-infiammatoria-cronica-ok-ue-a-nuova-terapia","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/ciaoup.it\/?p=18636","title":{"rendered":"Polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica, ok Ue a nuova terapia  "},"content":{"rendered":"

(Adnkronos) – Argenx ha annunciato che la Commissione Europea ha approvato efgartigimod alfa 1000mg per iniezione sottocutanea (Sc) in monoterapia per il trattamento di pazienti adulti con polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica (Cidp) attiva, progressiva o recidivante, dopo precedente trattamento con corticosteroidi o immunoglobuline. Efgartigimod alfa per iniezione sottocutanea \u00e8 disponibile sotto forma di flaconcino o siringa preriempita e pu\u00f2 essere somministrato da un paziente, da un caregiver o da un operatore sanitario. Il trattamento viene iniziato con un regime posologico settimanale e pu\u00f2 essere aggiustato a settimane alterne in base alla valutazione clinica.\u00a0<\/p>\n

“Efgartigimod alfa \u00e8 il primo trattamento con un nuovo meccanismo d’azione ad essere approvato in Europa negli ultimi 30 anni per i pazienti che soffrono di Cidp – ha spiegato Fabrizio Celia, general manager di Argenx in Italia. “Con efgartigimod per iniezione sottocutanea, i pazienti italiani che soffrono di Cido e i medici che la curano avranno presto accesso a una nuova terapia efficace con un profilo di sicurezza favorevole, con un meccanismo d’azione preciso e una comoda opzione di autosomministrazione. Questa approvazione conferma ulteriormente il potenziale di efgartigimod nelle malattie autoimmuni mediate da IgG.\u201d\u00a0<\/p>\n

\u201cPossiamo considerare l\u2019approvazione della Commissione Europea una importante risposta a una patologia rara e autoimmune che ancora ha numerosi bisogni insoddisfatti per quanto riguarda disabilit\u00e0 e qualit\u00e0 di vita dei pazienti – ha affermato Giuseppe Lauria Pinter, direttore Scientifico dell\u2019Istituto Neurologico Besta di Milano e principal investigator dello studio Adhere – L\u2019approvazione europea si basa sui risultati favorevoli ottenuti dallo studio clinico Adhere, il pi\u00f9 ampio studio condotto finora su pazienti affetti da Cidp, che ha dimostrato significativi miglioramenti clinici, miglioramenti nella mobilit\u00e0, autonomia nelle attivit\u00e0 quotidiane e nella forza muscolare”. L\u2019Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa) ha incluso Efgartigimod alfa tra i medicinali approvati nell\u2019ambito di un programma di uso compassionevole ai sensi del Dm 7 settembre 2017 per pazienti adulti con polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica (Cidp) per i quali non siano disponibili alternative terapeutiche autorizzate.\u00a0<\/p>\n

\u201cNel rispetto del nostro impegno verso i pazienti e della responsabilit\u00e0 che sentiamo nei confronti dei bisogni clinici ancora insoddisfatti nella Cidp abbiamo avviato, con il parere favorevole dell\u2019autorit\u00e0 competente, un programma di accesso precoce a efgartigimod – ha aggiunto Silvia Rossi, direttore medico di Argenx in Italia – Il trattamento sar\u00e0 reso disponibile a carico dell\u2019azienda per quei pazienti che, secondo la valutazione del medico curante e nel rispetto del percorso regolatorio previsto, non hanno al momento valide alternative terapeutiche. Vogliamo supportare il percorso di cura e garantire un accesso tempestivo alla terapia, evitando che pazienti con un bisogno clinico concreto debbano attendere la piena rimborsabilit\u00e0 del farmaco in Italia”. \u00a0<\/p>\n

La Cidp \u00e8 una rara e debilitante patologia neuromuscolare del sistema nervoso periferico, a carattere immunomediato e spesso progressiva. I pazienti presentano una serie di difficolt\u00e0 invalidanti a livello motorio e sensoriale, tra cui difficolt\u00e0 ad alzarsi da una posizione seduta, dolore, affaticamento e frequenti inciampi o cadute. Con il progredire della malattia, le persone affette da Cidp possono arrivare a dover utilizzare una sedia a rotelle e a non essere pi\u00f9 in grado di lavorare. Attualmente, l\u201985% dei pazienti necessita di un trattamento continuativo e quasi l\u201988% di coloro che ricevono terapia presenta comunque menomazioni e disabilit\u00e0 residue.\u00a0<\/p>\n

“Accogliamo con soddisfazione la decisione della Commissione Europea su efgartigimod alfa in quanto l’arrivo di una nuova terapia mirata per la Cidp rappresenta un importante passo avanti per la comunit\u00e0 dei pazienti – ha commentato Massimo Marra, presidente di Cidp Italia Aps -Ci auguriamo che il medicinale venga presto rimborsato in Italia, cos\u00ec da offrire nuove opportunit\u00e0 terapeutiche a chi convive con le neuropatie infiammatorie come la Cidp, patologie che possono insorgere all’improvviso e compromettere rapidamente l’autonomia, stravolgendo la vita quotidiana di chi ne soffre”. \u00a0<\/p>\n

L’approvazione da parte della Commissione europea “fa seguito a una raccomandazione positiva del Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) e si basa sui risultati positivi dello studio clinico Adhere, il pi\u00f9 grande studio su pazienti affetti da Cidp fino ad oggi. Nello studio, il 66,5% (214\/322) dei pazienti trattati con efgartigimod alfa sotto cutanea ha dimostrato evidenza di miglioramento clinico, anche in termini di mobilit\u00e0, funzione e forza. Il beneficio clinico \u00e8 stato osservato in tutti i sottotipi di pazienti, indipendentemente dal trattamento precedente. Adhere ha raggiunto il suo endpoint primario (p<0,0001) dimostrando una riduzione del 61% (HR: 0,39; IC 95%: 0,25; 0,61) del rischio di recidiva rispetto al placebo. Il 99% dei pazienti partecipanti allo studio hanno scelto di continuare con l'estensione in aperto dello studio Adhere. I risultati di sicurezza sono stati coerenti con il profilo di sicurezza noto di efgartigimod alfa sottocutanea in precedenti studi clinici", si legge nella nota. \u00a0<\/p>\n

L’approvazione della Commissione Europea si applica a tutti i 27 Stati membri dell’Unione Europea, nonch\u00e9 in Islanda, Liechtenstein e Norvegia. Argenx “sta lavorando per garantire che i pazienti che potrebbero beneficiare di efgartigimod alfa siano in grado di accedere al nuovo trattamento il prima possibile. Questa approvazione regolatoria \u00e8 la seconda per efgartigimod alfa sottocutanea in Europa, che ha ricevuto per la prima volta l’approvazione come aggiunta alla terapia standard per il trattamento di pazienti adulti con miastenia grave generalizzata (gMG) positivi agli anticorpi anti-recettore dell’acetilcolina (AChR)”, conclude la nota. \u00a0<\/p>\n

—<\/p>\n

salute<\/p>\n

webinfo@adnkronos.com (Web Info)<\/p>\n

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