{"id":17529,"date":"2025-10-15T14:09:50","date_gmt":"2025-10-15T14:09:50","guid":{"rendered":"https:\/\/ciaoup.it\/?p=17529"},"modified":"2025-10-15T14:09:50","modified_gmt":"2025-10-15T14:09:50","slug":"colestasi-intraepatica-familiare-ok-di-aifa-a-rimborsabilita-maralixibat","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/ciaoup.it\/?p=17529","title":{"rendered":"Colestasi intraepatica familiare, ok di Aifa a rimborsabilit\u00e0 maralixibat"},"content":{"rendered":"

(Adnkronos) – Mirum Pharmaceuticals, Inc. ha annunciato che Livmarli* (maralixibat) soluzione orale \u00e8 stato inserito tra i farmaci rimborsati dall\u2019Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ed \u00e8 ora disponibile in Italia per il trattamento della colestasi intraepatica familiare progressiva (Pfic) nei pazienti di et\u00e0 pari o superiore ai 3 mesi. La decisione dell\u2019Aifa conferma il precedente parere positivo del Committee for medicinal products for human use (Chmp), il quale ha stabilito che Livmarli* \u00e8 associato a un significativo beneficio clinico nella Pfic, malattia epatica genetica rara di tipo colestatico che si manifesta tipicamente in et\u00e0 pediatrica. \u00a0<\/p>\n

“Siamo molto lieti che l\u2019Aifa abbia riconosciuto il valore aggiunto di Livmarli* per i pazienti affetti da Pfic e ne abbia approvato la rimborsabilit\u00e0 anche per i neonati a partire dai 3 mesi di et\u00e0 che convivono con questa rara e grave malattia epatica – dichiara Roberto Florenzano, Vice President & General Manager, Italy & South Europe di Mirum Pharmaceuticals -. Siamo fiduciosi che gli effetti che Livmarli* ha dimostrato sui principali parametri di funzionalit\u00e0 epatica contribuiranno a migliorare la qualit\u00e0 di vita dei pazienti affetti da Pfic con potenziali effetti a lungo termine”. \u00a0<\/p>\n

“La Pfic \u00e8 una grave malattia genetica potenzialmente letale, caratterizzata da prurito incessante e una progressiva compromissione della funzionalit\u00e0 epatica – ha commentato Angelo Di Giorgio, professore Associato di Pediatria presso l\u2019Universit\u00e0 di Udine -. I dati clinici su maralixibat, raccolti in pazienti con un ampio spettro di mutazioni genetiche, mostrano miglioramenti significativi del prurito colestatico e dei marcatori prognostici chiave della salute del fegato, inclusa, per la prima volta, la bilirubina. La disponibilit\u00e0 della soluzione orale Livmarli* in Italia rappresenta un importante passo avanti per i bambini e le famiglie colpite da questa patologia devastante, inclusi i neonati a partire dai 3 mesi di et\u00e0”. La Pfic \u00e8 causata da una compromissione nella formazione della bile, con conseguente accumulo di acidi biliari tossici nel fegato, danno epatico progressivo e prurito severo. L\u2019incidenza della Pfic \u00e8 stimata in circa 1 caso ogni 50.000\u2013100.000 nascite. Molti pazienti evolvono verso insufficienza epatica terminale e pu\u00f2 rendersi necessario il trapianto di fegato in et\u00e0 pediatrica o adolescenziale \u00a0<\/p>\n

“E’ una malattia complessa che impatta profondamente sia i pazienti, sia le loro famiglie – ha dichiarato Francesca Lombardozzi, presidente del Pfic Italia Network -. Questi pazienti convivono con un prurito cos\u00ec intenso da compromettere gravemente la loro qualit\u00e0 di vita, tanto che in passato molti hanno dovuto ricorrere al trapianto di fegato per trovare sollievo. Soffrono inoltre di grave affaticamento, crescita rallentata e difficolt\u00e0 nello sviluppo. Auspichiamo che Livmalri* possa avere un impatto concreto per i pazienti, offrendo un possibile sollievo dalle notti insonni e dai disagi quotidiani causati dal prurito colestatico”.\u00a0<\/p>\n

I pazienti ai quali verr\u00e0 prescritto Livmarli* in Italia, potranno accedere al programma de-LIV-er@home, un servizio gratuito di consegna a domicilio pensato per supportare le famiglie con difficolt\u00e0 logistiche nell\u2019ottenere il farmaco presso le farmacie di dispensazione. In Italia Mirum Pharmaceuticals – riporta una nota – ha attivato il programma de-LIV-er@home, un servizio gratuito di consegna a domicilio pensato per supportare le famiglie con difficolt\u00e0 logistiche nell\u2019accesso a maralixibat. Su richiesta del medico specialista e per i pazienti eleggibili, il farmaco pu\u00f2 essere recapitato direttamente a casa tramite un corriere dedicato, riducendo tempi e costi di spostamento. Il programma \u00e8 interamente finanziato da Mirum ed \u00e8 gestito in collaborazione con Phs Lifescience Srl; esso riflette l\u2019impegno continuo di Mirum nel migliorare l\u2019accesso alle terapie e nel supportare la vita quotidiana delle famiglie interessate da Algs e Pfic.\u00a0<\/p>\n

—<\/p>\n

salute<\/p>\n

webinfo@adnkronos.com (Web Info)<\/p>\n

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