{"id":15287,"date":"2025-10-09T18:01:00","date_gmt":"2025-10-09T18:01:00","guid":{"rendered":"https:\/\/ciaoup.it\/?p=15287"},"modified":"2025-10-09T18:01:00","modified_gmt":"2025-10-09T18:01:00","slug":"rimborso-exa-cel-locatelli-passo-davvero-improntate-per-cura-emoglobinopatie","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/ciaoup.it\/?p=15287","title":{"rendered":"Rimborso exa-cel, Locatelli: “Passo davvero improntate per cura emoglobinopatie”"},"content":{"rendered":"

(Adnkronos) – “\u00c8 un passo davvero importante per poter rendere fruibile ai pazienti italiani con emoglobinopatie, quindi con talassemia e con anemia falciforme, un trattamento che ha numerosi vantaggi”. Cos\u00ec Franco Locatelli, professore di Pediatria presso l\u2019Universit\u00e0 Cattolica del Sacro Cuore di Roma e direttore del Dipartimento di Ematologia e oncologia pediatrica dell\u2019Ospedale Pediatrico Bambino Ges\u00f9, commenta la notizia della pubblicazione in Gazzetta ufficiale, da parte dell\u2019Agenzia italiana del farmaco (Aifa), della rimborsabilit\u00e0 di exagamglogene autotemcel (exa-cel), la prima e unica terapia di editing genetico approvata in Europa per il trattamento di pazienti con beta-talassemia trasfusione-dipendente (Tdt) e anemia falciforme severa (Scd). \u00a0<\/p>\n

“Il primo vantaggio”, illustra Locatelli, sperimentatore principale degli studi Climb-111 e Climb-121 che hanno portato al via libera da parte delle Agenzie regolatorie del trattamento, riguarda proprio la possibilit\u00e0 di essere “fruibile da tutti coloro” che rispondono ai criteri di “rimborsabilit\u00e0 da parte dell\u2019Aifa”, cosa molto diversa “rispetto al trapianto di midollo osseo dove vi \u00e8 la necessit\u00e0 di identificare un donatore compatibile. Il secondo aspetto rilevante – continua l\u2019esperto – \u00e8 che il profilo di sicurezza di una terapia fondata sulle cellule editate per riattivare la sintesi dell\u2019emoglobina fetale \u00e8 decisamente superiore rispetto a quello di un trapianto allogenico, e quindi pu\u00f2 essere considerato anche per quei pazienti adolescenti, giovani adulti per i quali un trapianto di cellule staminali allogeniche \u00e8 troppo rischioso”. \u00a0<\/p>\n

Un ulteriore punto di forza riguarda l\u2019efficacia. “I dati derivanti dalle sperimentazioni cliniche sono particolarmente incoraggianti ed entusiasmanti – sottolinea – Basti pensare che, nello studio per l\u2019impiego nella talassemia, che ho coordinato a livello internazionale, tutti i pazienti che hanno ricevuto l\u2019infusione delle cellule editate, all\u2019ultima analisi effettuata, hanno raggiunto l\u2019indipendenza trasfusionale. Tre hanno necessitato di pi\u00f9 tempo rispetto ai rimanenti 53, ma in totale 56 su 56 hanno smesso di ricevere trasfusioni, con livelli di emoglobina medi attorno ai 12 grammi per decilitro. Certo – osserva – i livelli non sono solo tali da renderli indipendenti dalle trasfusioni, ma anche cos\u00ec buoni da garantire un\u2019ottima qualit\u00e0 di vita”.\u00a0<\/p>\n

A tale proposito, sono “appena stati pubblicati 2 studi sulla rivista Blood Advances – chiarisce Locatelli – che documentano un netto beneficio sia per la popolazione dei talassemici che dei falcemici, negli adolescenti e negli adulti”. Nel dettaglio, “per i falcemici si riduce il rischio di ospedalizzazione per crisi vaso-occlusive dolorose importanti; per i talassemici aumenta la frequenza scolastica negli adolescenti, migliora la performance fisica e lavorativa e si riduce la fatica”, o fatigue, un senso di profonda stanchezza molto debilitante e tipico della patologia. Si tratta di “un risultato straordinario”.\u00a0<\/p>\n

Attualmente il trattamento \u00e8 indicato e rimborsato per pazienti dai 12 al 35 anni. “Sono limiti derivanti dall\u2019evidenza delle sperimentazioni cliniche, cio\u00e8 dai criteri sviluppati nel corso dei trial”, precisa l\u2019esperto. \u00c8 per\u00f2 “in corso lo studio per ampliarne l\u2019impiego a livello pediatrico. Anche qui, il Bambino Ges\u00f9 \u00e8 l\u2019unica istituzione italiana che vi partecipa – aggiunge – I dati verranno presentati al prossimo congresso della Societ\u00e0 Americana di Ematologia nei primi giorni di dicembre e, senza voler anticipare nulla per rispetto dell\u2019embargo, posso dire che sono dati molto confortanti”. Del resto, riflette “il filone dell\u2019editing del genoma \u00e8 importante e certamente porter\u00e0 \u2013 ne sono certo \u2013 alla cura di altre malattie ereditarie. Ma l\u2019editing del genoma – afferma Locatelli – potrebbe svolgere un ruolo rilevante anche negli approcci di terapie antitumorali, con l\u2019editing delle cellule Cart-T per renderle pi\u00f9 efficienti e pi\u00f9 durature nel tempo. \u00c8 una svolta epocale -rimarca – davvero una rivoluzione che va incontro a quelli che sono i bisogni dei pazienti”.\u00a0<\/p>\n

—<\/p>\n

salute<\/p>\n

webinfo@adnkronos.com (Web Info)<\/p>\n

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