{"id":13887,"date":"2025-10-06T13:07:34","date_gmt":"2025-10-06T13:07:34","guid":{"rendered":"https:\/\/ciaoup.it\/?p=13887"},"modified":"2025-10-06T13:07:34","modified_gmt":"2025-10-06T13:07:34","slug":"epn-a-obiettivo-12-esperti-a-confronto-su-impatto-e-trattamenti","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/ciaoup.it\/?p=13887","title":{"rendered":"Epn, a ‘Obiettivo 12’ esperti a confronto su impatto e trattamenti"},"content":{"rendered":"

(Adnkronos) – In occasione della Giornata mondiale della consapevolezza sull’emoglobinuria parossistica notturna (Epn), istituita dalla Pnh Global Alliance (Alleanza Globale per l’Epn) il 12 ottobre, Novartis presenta ‘Obiettivo 12 nell’emoglobinuria parossistica notturna: quando l’energia ritorna, la vita si riaccende’: un momento di confronto e sensibilizzazione sull’impatto della malattia e per discutere i progressi scientifici che stanno ridefinendo il trattamento. “L’Epn \u00e8 una malattia rara, cronica e debilitante che colpisce spesso persone giovani, tra i 30 e i 40 anni – spiega Camilla Frieri, Uoc Ematologia e terapie cellulari avanzate, Aorn San Giuseppe Moscati, Avellino – E’ causata da una mutazione nelle cellule staminali ematopoietiche, che rende i globuli rossi vulnerabili alla distruzione da parte del sistema del complemento. In Italia si stimano circa mille persone con diagnosi di Epn e circa un terzo necessita di una terapia anti-complemento”. Il valore “12 g\/dL rappresenta la soglia minima di emoglobina considerata sana – chiarisce Frieri – un traguardo clinico fondamentale per i pazienti con Epn. Molti pazienti continuano tuttavia, nonostante le terapie standard come gli inibitori del C5 (C5i), a presentare anemia”. (INFOGRAFICA)\u00a0<\/p>\n

“Gli inibitori terminali del complemento hanno portato al controllo dell’emolisi intravascolare (Ivh), ridotto il rischio tromboembolico e migliorato la sopravvivenza a lungo termine – evidenzia Eros Di Bona, direttore Uoc Oncoematologia, ospedale San Bassiano, Bassano del Grappa, Vicenza – Aulss 7 Pedemontana – Oggi per\u00f2 circa il 50% dei pazienti in terapia con gli inibitori del C5 (C5i) presenta ancora anemia persistente; il 30% circa \u00e8 dipendente da trasfusioni e oltre l’80% dei pazienti continua a manifestare una fatigue (affaticamento) costante. Questo avviene principalmente a causa dell’attivazione della via alternativa del complemento, che comporta la distruzione dei globuli rossi a livello extravascolare”.\u00a0<\/p>\n

La risoluzione dell’emolisi, sia intravascolare che extravascolare e il conseguente miglioramento dei livelli di emoglobina (Hb) – informa la farmaceutica in una nota – rappresentano obiettivi terapeutici fondamentali per garantire un controllo pi\u00f9 completo della patologia e promuovere il benessere clinico e funzionale del paziente. “I bisogni clinici insoddisfatti nell’Epn – sottolinea Bruno Fattizzo, Fondazione Irccs Ca’ Granda ospedale Maggiore Policlinico, Milano – hanno portato allo sviluppo degli inibitori prossimali del complemento che agiscono precocemente nella cascata, controllando sia l’emolisi intravascolare che quella extravascolare. Con la disponibilit\u00e0 di queste nuove opzioni terapeutiche, che potrebbero normalizzare l’emoglobina e risolvere sintomi debilitanti come la fatigue, diventa essenziale promuovere un approccio terapeutico personalizzato”.\u00a0<\/p>\n

In questo contesto, “la voce del paziente \u00e8 essenziale per comprendere l’impatto reale dell’Epn – afferma Sergio Ferini Strambi, presidente di Aiepn, Associazione italiana Epn – Oggi, grazie ai progressi della ricerca, abbiamo terapie innovative che permettono di controllare l’emolisi e risolvere la fatigue, restituendo energia, autonomia e normalit\u00e0. Vent’anni fa, tutto questo era impensabile. Le nuove modalit\u00e0 di somministrazione contribuiscono ulteriormente a migliorare la qualit\u00e0 di vita. In questo scenario, il ruolo del paziente consapevole, aderente alla terapia e proattivo nel dialogo con il clinico diventa sempre pi\u00f9 centrale per ottimizzare il percorso di cura. L’associazione Aiepn Onlus, costituita nel 2010, ha contribuito in questi anni a informare i pazienti e i familiari sulla malattia, offrendo loro supporto e promuovendo consapevolezza”.\u00a0<\/p>\n

Si tratta di un impegno condiviso anche da Novartis, rimarca Paola Coco, Chief Scientific Officer & Medical Affairs Head. “In un’area come l’ematologia, in cui siamo impegnati da oltre vent’anni – dichiara – il nostro obiettivo \u00e8 creare un futuro in cui le persone con le malattie del sangue non debbano pi\u00f9 accettare compromessi nella cura e nella qualit\u00e0 di vita. Siamo lieti di aver reso disponibili in Italia nuove opzioni terapeutiche che, anche in patologie complesse come l’Epn, possono offrire una prospettiva di vita pi\u00f9 lunga, libera dai sintomi e dal peso della gestione complessa del percorso di cura. Il nostro impegno va oltre il trattamento farmacologico: lavoriamo insieme ai diversi attori del sistema sanitario per migliorare ogni fase del percorso, dalla diagnosi precoce al monitoraggio, dall’aderenza ai programmi di supporto, promuovendo consapevolezza e fiducia nel dialogo tra paziente e clinico”. \u00a0<\/p>\n

Per favorire una maggiore consapevolezza e offrire supporto concreto – conclude la nota – \u00e8 stato attivato il canale online ‘Cosa sapere sull’Epn? Informati per un migliore controllo’, realizzato da MypersonalTrainer con il supporto della farmaceutica. Pensato per pazienti e caregiver, il progetto mette a disposizione contenuti specialistici per comprendere meglio la malattia e affrontarne l’impatto nella vita quotidiana, favorendo un percorso di cura pi\u00f9 partecipato.\u00a0<\/p>\n

—<\/p>\n

salute<\/p>\n

webinfo@adnkronos.com (Web Info)<\/p>\n

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