{"id":1263,"date":"2025-08-26T17:32:00","date_gmt":"2025-08-26T17:32:00","guid":{"rendered":"https:\/\/ciaoup.it\/?p=1263"},"modified":"2025-08-26T17:32:00","modified_gmt":"2025-08-26T17:32:00","slug":"fibrosi-cistica-aifa-rinnova-e-amplia-anche-a-bimbi-rimborsabilita-trattamenti","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/ciaoup.it\/?p=1263","title":{"rendered":"Fibrosi cistica, Aifa rinnova e amplia anche a bimbi rimborsabilit\u00e0 trattamenti"},"content":{"rendered":"

(Adnkronos) – \u00c8 stata pubblicata in Gazzetta Ufficiale la determinazione dell'Agenzia italiana del farmaco (Aifa) per il rinnovo del portfolio dei suoi farmaci approvati per il trattamento della fibrosi cistica (Fc) e l\u2019ampliamento della rimborsabilit\u00e0 per l\u2019estensione di indicazione di Kaftrio\u00ae e Kalydeco\u00ae. Lo annuncia Vertex Pharmaceuticals in una nota diffusa oggi. L'accordo di rimborsabilit\u00e0, valido per 2 anni, permetter\u00e0 a oltre 200 nuovi pazienti pediatrici italiani di accedere, per la prima volta, ai modulatori della proteina Cftr, trattamenti innovativi che agiscono sulle cause all\u2019origine di questa grave malattia genetica. \u00a0\u201cAccogliamo con soddisfazione la decisione di Aifa di allargare l\u2019accesso a queste terapie innovative anche ai bambini con fibrosi cistica – ha affermato Francesco Blasi, presidente della Societ\u00e0 italiana per lo studio della fibrosi cistica (Sific) – Nel trattamento di questa patologia, infatti, \u00e8 fondamentale iniziare la terapia con i modulatori il pi\u00f9 precocemente possibile in modo da rallentare la progressione della malattia e migliorarne la gestione\u201d. La determinazione Aifa estende l\u2019uso di Kaftrio\u00ae, in regime di associazione con Kalydeco\u00ae, ai pazienti affetti da Fc di et\u00e0 compresa tra 2 e 6 anni con almeno una mutazione F508del nel gene Cftr e l\u2019uso di Kalydeco\u00ae a pazienti affetti da Fc di et\u00e0 compresa tra 1 e meno di 4 mesi che hanno una mutazione R117H Cftr o una delle seguenti mutazioni di gating (di classe III) nel gene Cftr: G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N o S549R. \u201cSebbene non sia ancora disponibile una cura definitiva per la fibrosi cistica – commentato Federico Vigan\u00f2, Country Manager per Italia e Grecia di Vertex Pharmaceuticals – i farmaci modulatori della proteina Cftr sviluppati da Vertex stanno dimostrando di migliorare in modo significativo la qualit\u00e0 della vita e di aumentare l'aspettativa di vita dei pazienti, il che rappresenta un progresso fondamentale nel trattamento della malattia\u201d. \u00a0La fibrosi cistica – informa la nota – \u00e8 una malattia genetica rara che colpisce oltre 109mila persone, di cui circa 94mila in Nord America, Europa ed Australia. E' una patologia multisistemica progressiva che colpisce polmoni, fegato, tratto gastrointestinale, seni nasali, ghiandole sudoripare, pancreas e organi riproduttivi. \u00c8 causata dall\u2019assenza o dall\u2019alterato funzionamento della proteina Cftr, dovute a mutazioni del gene Cftr. Perch\u00e9 si sviluppi, \u00e8 necessario ereditare due alleli del gene Cftr difettosi – uno da ciascun genitore – ed \u00e8 possibile rilevarlo attraverso un test genetico. La stragrande maggioranza delle persone colpite da Fc ha almeno una mutazione F508del. Le proteine Cftr non funzionanti e\/o numericamente ridotte impediscono il corretto flusso di sale e acqua dentro e fuori le cellule in alcuni organi. Nei polmoni, questo meccanismo porta all'accumulo di muco appiccicoso e viscoso che pu\u00f2 causare infezioni polmonari croniche e danni polmonari progressivi in molti pazienti fino a provocarne la morte.\u00a0—salutewebinfo@adnkronos.com (Web Info)<\/p>\n

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